I ricercatori di Cedars-Sinai hanno sviluppato una terapia sperimentale utilizzando cellule di supporto e una proteina protettiva che può essere rilasciata oltre la barriera ematoencefalica. Questa combinazione di cellule staminali e terapia genica può potenzialmente proteggere i motoneuroni malati nel midollo spinale di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica, un disturbo neurologico fatale noto come SLA o morbo di Lou Gehrig.

Lo studio messo a punto dal laboratorio di Svenden consente di produrre una proteina chiamata fattore neurotrofico della linea gliale (GDNF). Questa proteina è in grado di promuovere la sopravvivenza dei neuroni motori, le cellule deputate a trasferire il segnale dal cervello o dal midollo spinale fino ai muscoli per produrre il movimento.

“L’uso delle cellule staminali è un modo efficace per fornire importanti proteine ​​al cervello o al midollo spinale che non possono altrimenti attraversare la barriera ematoencefalica“, ha affermato il prof. Clive Svendsen, PhD, direttore del Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute. “Siamo stati in grado di dimostrare che il prodotto di cellule staminali ingegnerizzate può essere trapiantato in sicurezza nel midollo spinale umano. E dopo un trattamento una tantum, queste cellule possono sopravvivere e produrre un’importante proteina per oltre tre anni che è nota per proteggere i motoneuroni che muoiono nella SLA”.

Lo studio ha utilizzato cellule staminali originariamente progettate nel laboratorio di Svendsen per produrre una proteina chiamata fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale (GDNF). Questa proteina può promuovere la sopravvivenza dei motoneuroni, che sono le cellule che trasmettono segnali dal cervello o dal midollo spinale a un muscolo per consentire il movimento.

Nessuno dei 18 pazienti trattati con la terapia, sviluppata dagli scienziati di Cedars-Sinai, ha avuto gravi effetti collaterali dopo il trapianto, secondo i dati.

Fonte: Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial. 
Baloh, R.H., Johnson, J.P., Avalos, P. et al.
Nat Med (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01956-3