Le leucodistrofia metacromatica è una patologia demielinizzante ereditaria che provoca una progressiva compromissione neurologica, determinando regressione dello sviluppo, disabilità motorie gravi, convulsioni, sordità, cecità e morte. Questa malattia si può presentare in tre diverse forme: tardiva, giovanile e adulta. Il trapianto di staminali ematopoietiche si è dimostrato utile allo scopo di rallentare la progressione di questa patologia. In un recente studio clinici longitudinale sono stati infatti valutati gli effetti a lungo termine di un trapianto di sangue del cordone ombelicale (allogenico da donatore non famigliare) su pazienti in età pediatrica. Nei pazienti che al momento del trapianto già presentavano una compromissione delle capacità motorie il trattamento non ha sortito miglioramenti ma si è rivelato utile per mantenere e in alcuni casi migliorare le facoltà cognitive nei pazienti affetti dalla forma giovanile della patologia. Nei bambini che al momento dell’infusione non presentavano sintomi della malattia, inoltre, sono stati osservati gli esiti clinici migliori. Nel complesso dunque l’infusione di sangue cordonale si è rivelata utile per il trattamento dei pazienti presintomatici colpiti dalla forma tardiva di leucodistrofia metacromatica e dei pazienti minimamente sintomatici affetti dalla forma giovanile di questa malattia.