C’è una nuova speranza per quanti soffrono di anemia diseritropoietica congenita. I medici dell’Università dell’Illinois Hospital & Health Sciences System hanno documentato il primo caso accertato di guarigione in un paziente adulto. Gli scienziati hanno usato una tecnica che permette il trapianto di cellule staminali senza la chemioterapia preparatoria. Il nuovo metodo è meno invasivo di quello tradizionale ed è adatto anche ai pazienti più fragili.

La tecnica prevede che le cellule donate sostituiscano gradualmente quelle del midollo osseo del paziente. In questo modo non sono necessari agenti tossici che eliminino in toto il sistema immunitario prima del trapianto. Il protocollo è adatto anche a chi è malato da tempo e ha organi danneggiati, come quanti soffrono di anemia diseritropoietica congenita. Questo raro disturbo del sangue provoca un deficit di globuli rossi, che porta al deterioramento degli organi.

Ci sono pochi trattamenti possibili per i pazienti adulti affetti da malattie del sangue. Spesso non sono abbastanza gravi da giustificare procedure ad alto rischio. Altre volte sono troppo deboli per tollerare un trapianto di cellule staminali. Il protocollo dell’UI Health dà una possibilità in più a questi soggetti, proprio come David Levy.

Per David Levy il calvario della malattia è cominciato a 24 anni, quando si sono manifestati i primi sintomi. Per più di 30 anni, l’uomo si è sottoposto a trasfusioni di sangue periodiche, anche due o tre volte alla settimana. Era l’unico modo per garantire ai suoi organi e ai tessuti il giusto apporto di ossigeno. Nonostante questo, il suo fegato si è ingrossato, soffriva di palpitazioni, fatica cronica e avvelenamento da ferro. Era una vita difficile.

David non avrebbe mai tollerato la chemioterapia necessaria per il trapianto di cellule staminali. Nel 2014 l’uomo si è quindi prestato a testare il nuovo protocollo dell’UI Health, privo appunto di chemioterapia. Il trapianto ha avuto successo e a 35 anni David pare stare bene. Soffre ancora di dolori occasionali, dovuti a tanti anni di malattia e di trasfusioni. Nonostante questo, è indipendente e può lavorare.

Questo nuovo tipo di trapianto di cellule staminali potrebbe salvare centinaia di pazienti adulti, soprattutto tra quanti soffrono di anemie congenite.

Fonte: news.uic.edu