Cosa sono i trial clinici e come partecipare

Se dovessimo dare retta a certi titoloni sui giornali, a quest’ora dovremmo avere una cura pressappoco per tutto. Ogni volta che viene pubblicato uno studio a tema “terapie innovative”, le testate generaliste impazziscono e ogni volta i lettori si fanno la stessa domanda: tutte queste grandi scoperte, dove sono finite? Perché non le troviamo ancora in farmacia o in ospedale?

Non è colpa dei “poteri forti” che nascondono la verità, ma di un malinteso di fondo: creare una nuova terapia è un processo lungo, che può richiedere decenni. Non basta un singolo studio; a volte non ne bastano nemmeno dieci o venti o trenta. I trial clinici sono parte integrante di questo processo.

Vediamo insieme cos’è esattamente un trial clinico, come si struttura e come partecipare, eventualmente.

Cosa sono i trial clinici

Un trial clinico è uno studio condotto su soggetti umani (pazienti o volontari sani) per capire gli effetti, i benefici e i rischi di un farmaco, di un dispositivo medico o di una nuova strategia terapeutica.

L’obiettivo fondamentale di ogni sperimentazione clinica è stabilire, in modo scientifico e rigoroso, se un nuovo approccio diagnostico, preventivo o curativo sia migliore – o quantomeno non peggiore – rispetto al miglior trattamento standard che abbiamo già a disposizione.

I trial clinici possono essere studi osservazionali (si osserva cosa succede con le cure usuali) o interventistici (si introduce un trattamento).

Perché sono fondamentali per la ricerca medica

Per elaborare una nuova terapia, non bastano né la teoria né i modelli animali. Questi sono solo l’inizio del processo, ciò che aiuta la ricerca medica a testare le possibili strade percorribili e a fare una prima scrematura.

Una volta pronto lo scheletro della terapia, bisogna testarne gli effetti su persone reali, in condizioni controllate. Solo così è possibile misurare l’efficacia della terapia sull’essere umano e, dove necessario, verificare quali cambiamenti apportare. I trial clinici servono proprio a questo.

I trial seguono protocolli predefiniti, approvati da autorità competenti ed estremamente rigidi. Tutto viene documentato e analizzato, dalla selezione dei pazienti fino alle modalità di raccolta dei dati. Le informazioni così ottenute diventeranno gli studi di cui i giornali parleranno.

Questo lungo processo ha una funzione sia pratica – verificare che una terapia funzioni e, eventualmente, modificarla – sia legale: una terapia che non abbia seguito questo percorso non può diventare parte della pratica clinica.

Il ruolo cruciale del comitato etico, la sentinella dei trial

Il comitato etico è un organismo indipendente che valuta se:

1. il protocollo di uno studio è eticamente accettabile;
2. i benefici potenziali superano i rischi per i partecipanti.

In Italia, nessun trial clinico può iniziare senza l’approvazione del comitato etico.

Nel nostro Paese, il comitato etico collabora con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Insieme, vigilano sulla sicurezza, sui diritti e sulla privacy di chi decide di prendere parte a questi studi.

Dalla fase I alla fase IV

La fase che prevede test in vitro e su modelli animali viene detta “preclinica”. Superata questa fase preliminare, si passa alla sperimentazione umana con le diverse fasi dei trial clinici.

• Fase I. Coinvolge un numero ristretto di volontari per testare la sicurezza della terapia. La priorità è verificare come il corpo elabora la sostanza.
• Fase II. Lo studio si allarga a un gruppo più nutrito di pazienti affetti dalla malattia da trattare. Qui i ricercatori iniziano a valutare gli effetti terapeutici, affinano il dosaggio e monitorano gli effetti collaterali a breve termine.
• Fase III. Il trial clinico viene condotto su larga scala, per verificare in modo statisticamente rilevante l’efficacia e la sicurezza del trattamento. Superati con successo gli studi di fase III, si può richiedere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC).
• Fase IV. Il monitoraggio continua anche dopo che un farmaco è stato autorizzato e immesso sul mercato. Si continuano a valutare gli effetti a lungo termine, eventuali effetti indesiderati rari o nuove proprietà non emerse nelle prime tre fasi.

Il design di uno studio in fase III

Per garantire che i risultati siano affidabili e non frutto del caso o dell’effetto placebo, gli studi di fase III sono strutturati con metodi rigorosi.

Il design più comune è il doppio cieco. I partecipanti vengono assegnati a caso al gruppo che riceve il nuovo trattamento o al gruppo di controllo, che riceve il trattamento standard o un placebo. Né i pazienti né i medici sanno chi riceve cosa.

Il doppio cieco riduce al minimo i pregiudizi e assicura che i dati raccolti riflettano la reale efficacia del trattamento sperimentale.

Come si partecipa a un trial clinico

La ricerca clinica è vastissima, ma esistono strumenti specifici per filtrare i trial clinici in base alla patologia. Si può partire da internet, ma spesso il punto di partenza migliore è il medico curante: sta a lui tenersi aggiornato sui trial in corso riguardanti il suo ambito e, soprattutto, scremare quelli più promettenti per i suoi pazienti.

Ad esempio, uno specialista in oncologia polmonare si terrà aggiornato sui trial riguardati le neoplasie polmonari. Qualora uno dei suoi pazienti avesse i prerequisiti per partecipare a uno studio, sarà sua cura avvisarlo.

Spesso è lo specialista stesso a eseguire una scrematura preliminare, mettendosi direttamente in contatto con il team di ricerca (dietro autorizzazione del paziente) e fornendo la cartella clinica.

Superata la scrematura, si fissa un colloquio presso uno dei centri di ricerca autorizzati. Qui il team medico esegue uno screening completo e spiega i dettagli dello studio al paziente.

La scrematura preliminare può essere molto lunga, ma ha due obiettivi: salvaguardare il più possibile la sicurezza dei partecipanti, evitando di coinvolgere soggetti cui la terapia farebbe più male che bene; garantire l’affidabilità dei dati con un gruppo statisticamente e scientificamente rilevante.

Se il volontario risulta idoneo, l’ultimo passaggio è la firma del consenso informato. Il documento descrive in modo chiaro lo scopo della sperimentazione clinica, la procedura esatta, i potenziali rischi e i benefici attesi. Il volontario può ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.

Smascherare l’inganno: le cliniche non autorizzate e il turismo medico

Purtroppo la disperazione attira da sempre gli sciacalli, anche in questo ambito. Molti partono da studi legittimi per proporre trattamenti non validati da alcuna sperimentazione clinica seria, che di scientifico hanno solo l’apparenza.

Per fortuna, il più delle volte questi truffatori sono facili da individuare.

La prima regola, almeno in Italia, è stare attento a chiunque chieda soldi: i trial clinici legittimi, condotti nei centri di ricerca universitari o ospedalieri, coprono i costi della sperimentazione. Anzi, alcuni studi coprono anche le spese di viaggio e di soggiorno dei partecipanti, anche se non tutti.

In aggiunta a questo, verifica sempre le seguenti informazioni.

• Registri ufficiali. Controlla che il trial clinico sia registrato su piattaforme internazionali come ClinicalTrials.gov o sui registri nazionali.
• Comitato etico. Il protocollo deve essere stato approvato da un comitato etico riconosciuto.
• Pubblicazioni. Diffida dei centri che si basano solo su testimonianze: le sperimentazioni cliniche legittime pubblicano i loro risultati su riviste scientifiche peer-reviewed (revisionate da esperti).

In gran parte dei casi, tanto basta per distinguere le realtà serie dai venditori di fumo. Inoltre, ricorda sempre di chiedere consiglio al tuo medico curante, qualora non fosse stato lui in primis a consigliarti lo studio.

La ricerca fiorisce qui

La partecipazione allo studio è non solo un atto di speranza, ma anche un contributo inestimabile alla ricerca clinica. Ogni informazione raccolta, sia positiva che negativa, aiuta la scienza a progredire e a definire quali nuove terapie potranno essere approvate.

Noi di Sorgente abbiamo una profonda fiducia nel valore dei trial clinici. Non per nulla, il gruppo FamiCord in primis finanzia trial clinici riguardati l’uso delle staminali del cordone. La nostra speranza è che, anche grazie a noi, sempre più persone possano ottenere una vita lunga e sana.