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A cosa servono le cellule staminali

Le cellule staminali sono importanti perché, in specifici contesti clinici, possono contribuire al trattamento di alcune patologie attraverso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Le applicazioni più consolidate riguardano soprattutto alcune malattie del sangue, del sistema immunitario, genetiche e metaboliche, secondo indicazioni cliniche precise e valutazione specialistica.
Allo stesso tempo, molte altre possibili applicazioni sono ancora oggetto di ricerca, trial clinici e sperimentazione. Per questo è importante distinguere sempre tra utilizzi già consolidati, studi in corso e possibilità future.

84

Il Ministero della Salute riconosce ben 84 patologie in cui le cellule staminali cordonali sono considerate oggi terapia consolidata

65.000

Sono oltre 65.000 i trapianti effettuati nel mondo utilizzando cellule staminali da sangue cordonale (senza considerare i dati della Cina)

800

Sono attualmente in corso numerosi studi clinici sull’uomo volti ad ampliare le possibili applicazioni terapeutiche delle cellule staminali

Le cellule staminali sono importanti perché hanno la capacità di generare nuove cellule e, in determinati contesti, contribuire al ripristino di specifiche funzioni biologiche. In medicina, alcune applicazioni sono già consolidate, mentre altre sono oggetto di ricerca e sperimentazione clinica.

Le applicazioni più consolidate riguardano le cellule staminali ematopoietiche, utilizzate nei trapianti per specifiche patologie del sangue, del sistema immunitario, metaboliche o genetiche, secondo indicazioni cliniche definite.

È fondamentale chiarire che le cellule staminali non rappresentano una cura universale. Il loro utilizzo dipende da molteplici fattori, tra cui il tipo di cellula, la patologia, la compatibilità, la qualità del campione, i protocolli clinici e la valutazione specialistica.

In quali ambiti sono utilizzate le cellule staminali

Le cellule staminali possono avere ruoli diversi a seconda del tipo cellulare e del contesto clinico o scientifico.

Oggi alcune applicazioni sono già consolidate nella pratica clinica, mentre altre sono ancora in fase di studio o sperimentazione.

In generale, le cellule staminali sono utilizzate o studiate in ambiti come:

  • trapianto di cellule staminali ematopoietiche;
  • trattamento di specifiche patologie del sangue e del sistema immunitario;
  • alcune malattie genetiche o metaboliche;
  • ricerca in medicina rigenerativa;
  • trial clinici su terapie cellulari avanzate;
  • studio dei meccanismi di malattia e sviluppo di modelli cellulari.

Questi ambiti non hanno tutti lo stesso livello di evidenza scientifica: alcune applicazioni fanno parte della pratica clinica, altre richiedono ancora conferme attraverso studi autorizzati.

Applicazioni cliniche consolidate

Le applicazioni cliniche più consolidate riguardano il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Queste cellule possono generare le cellule del sangue e del sistema immunitario e sono presenti nel midollo osseo, nel sangue periferico mobilizzato e nel sangue del cordone ombelicale.

Il loro utilizzo avviene in specifici contesti trapiantologici, secondo indicazioni cliniche, compatibilità, qualità del campione e protocolli autorizzati.

Cellule staminali ematopoietiche

La ricerca sulle cellule staminali è in continua evoluzione e coinvolge anche le cellule stromali/mesenchimali, presenti in diversi tessuti, tra cui il tessuto cordonale.

Queste cellule sono studiate per le loro proprietà biologiche e per possibili applicazioni nell’ambito della medicina rigenerativa.

È importante ricordare che, per la maggior parte delle indicazioni, non rappresentano ancora una terapia standard: l’eventuale utilizzo clinico deve avvenire nell’ambito di indicazioni autorizzate o studi clinici approvati.

Ricerca, trial clinici e medicina rigenerativa

La ricerca sulle cellule staminali è in continua evoluzione e coinvolge numerosi ambiti della medicina. Oltre agli impieghi consolidati delle cellule staminali ematopoietiche nei trapianti per specifiche patologie del sangue e del sistema immunitario, sono in corso studi clinici che valutano il potenziale di diverse tipologie di cellule staminali, comprese quelle ottenute dal sangue e dal tessuto del cordone ombelicale.

Le sperimentazioni riguardano, tra gli altri, il trattamento di alcune patologie neurologiche, cardiovascolari, infiammatorie e autoimmuni, nonché possibili applicazioni nell’ambito della medicina rigenerativa, con l’obiettivo di favorire la riparazione o la rigenerazione di tessuti danneggiati.

È importante distinguere tra ricerca clinica e terapie consolidate. L’avvio di uno studio clinico indica che un trattamento è in fase di valutazione per verificarne sicurezza ed efficacia, ma non significa che sia già disponibile nella pratica clinica o che diventi necessariamente parte delle cure standard.

Le eventuali future applicazioni delle cellule staminali saranno definite sulla base dei risultati degli studi clinici, delle evidenze scientifiche disponibili e delle autorizzazioni rilasciate dalle autorità regolatorie competenti.

La medicina rigenerativa, le terapie cellulari avanzate e i trial clinici esplorano nuove possibili applicazioni. Tuttavia, non tutte le sperimentazioni si traducono in terapie disponibili.

È quindi importante distinguere tra:

  • ricerca preclinica;
  • trial clinici autorizzati;
  • applicazioni cliniche consolidate;
  • comunicazioni non supportate da evidenze scientifiche.

Le cellule stromali/mesenchimali (MSC) sono una popolazione cellulare studiata per le loro proprietà immunomodulanti, antinfiammatorie e di supporto alla riparazione dei tessuti. Possono essere isolate da diverse fonti, tra cui il tessuto del cordone ombelicale, la placenta, il midollo osseo e il tessuto adiposo.

Negli ultimi anni le MSC sono state oggetto di un intenso programma di ricerca preclinica e clinica. Sono in corso studi che ne valutano il possibile impiego in diverse condizioni, tra cui alcune malattie infiammatorie e autoimmuni, patologie neurologiche, lesioni muscoloscheletriche, malattie cardiovascolari e altre condizioni caratterizzate da danno tissutale.

Ad oggi, tuttavia, la maggior parte di queste applicazioni è ancora in fase di sperimentazione clinica. Sebbene alcune terapie a base di MSC abbiano ottenuto autorizzazioni per indicazioni molto specifiche in alcuni Paesi, il loro impiego non rappresenta una terapia standard per la maggior parte delle patologie studiate.

L’eventuale utilizzo clinico delle cellule stromali/mesenchimali deve avvenire esclusivamente nell’ambito delle indicazioni autorizzate o di studi clinici approvati, secondo le normative vigenti e sotto la supervisione di centri specialistici.

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Sangue cordonale nei trapianti

Il sangue cordonale è una fonte di cellule staminali ematopoietiche, utilizzate da oltre trent’anni nei trapianti per il trattamento di specifiche patologie del sangue, del sistema immunitario e di alcune malattie genetiche.

Il trapianto può essere effettuato utilizzando cellule staminali provenienti dal paziente stesso (trapianto autologo) oppure da un donatore compatibile (trapianto allogenico). Nel caso del sangue cordonale, l’impiego è prevalentemente allogenico, cioè destinato a un ricevente compatibile, spesso un fratello (30% dei casi) o un donatore non consanguineo.

Il sangue cordonale rappresenta una delle fonti disponibili di cellule staminali ematopoietiche, insieme al midollo osseo e al sangue periferico mobilizzato. La scelta della fonte più appropriata viene effettuata dal centro trapianti in base alla patologia, all’età e alle caratteristiche del paziente, alla compatibilità HLA e alla qualità del campione.

Un aspetto importante del sangue cordonale è legato alla possibilità di conservarlo dopo la raccolta e renderlo disponibile per un eventuale impiego trapiantologico. Prima dell’utilizzo, il campione viene sottoposto a specifici controlli per valutarne caratteristiche e idoneità, tra cui la quantità e la qualità delle cellule disponibili e i parametri necessari alla selezione del campione più appropriato per il ricevente.

Patologie e indicazioni: come interpretarle correttamente

Quando si parla di “patologie trattabili con cellule staminali” è necessario usare molta precisione.

Non significa che le cellule staminali siano indicate per ogni paziente con quella patologia, né che un campione conservato sia automaticamente utilizzabile. Significa che, in specifiche condizioni cliniche e secondo protocolli autorizzati, il trapianto di cellule staminali può essere valutato da un centro specialistico.

In Italia, la normativa sulle cellule staminali disciplina la conservazione e l’uso dedicato del sangue cordonale in specifiche condizioni.

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Approfondisci le indicazioni cliniche

Compatibilità tra fratelli: cosa significa davvero (istocompatibilità)

Tra fratelli biologici la probabilità di una compatibilità HLA completa è pari a circa il 25%, mentre nel 50% dei casi è presente una compatibilità parziale e nel restante 25% non vi è compatibilità.

In presenza di una compatibilità adeguata, le cellule staminali del sangue cordonale possono rappresentare una possibile opzione per un trapianto allogenico intrafamiliare, qualora vi siano le indicazioni cliniche. L’effettiva possibilità di utilizzo dipende anche dalla patologia da trattare, dalla quantità e qualità delle cellule conservate e dalla valutazione del centro trapianti.

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Le cellule staminali del cordone ombelicale sono un importante strumento biologico di cura e la ricerca non si ferma. Nel 1988 a un bimbo affetto da una grave malattia del sangue (Anemia Fanconi) vennero trapiantate cellule staminali prelevate dal sangue del cordone ombelicale della sorellina neonata. Quel bambino oggi è un adulto sano! Negli ultimi anni i trapianti con utilizzo di staminali cordonali sono in continuo aumento.
Fonte: parentsguidecordblood.org

Cellule staminali cordonali e possibile utilizzo familiare

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Trapianto autologo: impiego di cellule staminali prelevate dal paziente stesso

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Trapianto allogenico intra-famigliare: impiego di cellule staminali prelevate da un componente della famiglia

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Trapianto allogenico (o eterologo): impiego di cellule staminali prelevate da un donatore compatibile

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I trapianti intra-famigliari sono maggiori dei trapianti autologhi

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Conservare le staminali del cordone ombelicale significa proteggere tutta la famiglia

Tra 1 e 2 milioni di persone ogni anno sviluppano malattie potenzialmente curabili con trapianto di cellule staminali.

In Italia il 97% dei cordoni ombelicali viene buttato nei rifiuti biologici (fonte: Assobiotec, Novembre 2013).

* Compatibile in ambito familiare, con percentuali di compatibilità totale tra fratelli del 25% che decresce col diminuire del grado di parentela.

Ulteriori informazioni

La ricerca medica sta validando in sperimentazioni cliniche l’utilità di terapie con cellule staminali ombelicali e non, in condizioni patologiche quali le malattie infiammatorie o autoimmuni (diabete, artrite reumatoide, morbo di Chron), la riparazione del danno cerebrale traumatico e ischemico e la riparazione del danno miocardico da infarto. Tuttavia, il fatto che siano stati attivati dei trial clinici non indica che le staminali siano già l’attualità terapeutica per queste patologie né è certo che lo costituiranno in futuro.

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Domande frequenti sull’utilizzo delle cellule staminali