Trattamenti con le cellule staminali per bambini non ancora nati

Oliver Semler è affetto fin dalla nascita da osteogenesi imperfetta, una patologia genetica che provoca fragilità ossea. Ciononostante è diventato pediatra e sta avviando un trial clinico su 30 bambini affetti da questa stessa patologia. Il trattamento sarà a base di cellule staminali e verrà effettuato su bambini ancora nel ventre materno. L’obiettivo è dare a queste persone non ancora nate un ingresso nel mondo un poco più facile.

Il trial clinico è ancora in fase di preparazione ed è uno dei più promettenti nell’ambito della pediatria. Purtroppo richiede un notevole sforzo economico e non solo: servono finanziamenti, partner accademici, madri volontarie e dottori disponibili ad assumersi dei rischi. Una delle grandi paure del dottor Semler è che un errore possa rovinare una vita. In compenso questa sperimentazione potrebbe porre fine a una patologia devastante prima ancora che il bambino nasca.

Fino ai primi anni del 2000 si pensava che i feti tollerassero senza problemi anche cellule di un donatore. Alcuni trial clinici fallimentari dimostrarono che anche i feti sono a rischio di rigetto. I ricercatori scoprirono che i linfociti T fetali sono in grado di respingere invasioni esterne, supportati dal sistema immunitario materno.

Una ricerca dell’Università della California, tramite alcuni test sul modello animale, scoprì che il sistema immunitario del feto è più propenso ad accettare cellule donate dalla madre. E iniettando cellule donate dalla madre nel flusso sanguigno del feto si otterrebbero risultati ancora migliori, operazione possibile nell’essere umano dopo la diciottesima settimana.
Nel 2002 fu effettuato il primo trapianto su un feto affetto da osteogenesi imperfetta: i ricercatori trapiantarono cellule staminali embrionali usando il cordone ombelicale come tramite. La bambina godette di buona salute fino ai 6 anni, quando iniziarono a manifestarsi alcuni sintomi. I medici fecero un nuovo trapianto di cellule staminali, operazione che ad oggi ripetono ogni quattro anni. La bambina, ormai adolescente, pare star bene. Purtroppo parliamo di un caso isolato: per trasformare un caso isolato in trattamento serve un gruppo di controllo.

La ricerca del dottor Semler servirà a provare il collegamento tra il trapianto di cellule staminali e i miglioramenti del feto. I trial clinici coinvolgeranno 30 famiglie in tutta Europa. Una metà riceverà un’infusione nel ventre materno e una alla nascita, mentre l’altra riceverà solo un’infusione preparto. I bambini saranno seguiti per 10 anni, per verificarne le condizioni.

Non si parla di una cura vera e propria, non ancora. Il trattamento mira a migliorare le condizioni di vita di questi bambini, riducendo il numero di fratture e consentendo loro di vivere una vita un poco più normale.

Fonte: sciencemag.org