Il Word Cord Blood Day è un grande evento, e non solo in termini di numeri: le sue conferenze, le sue testimoniante, le sue presentazioni sono un tutte inno al futuro della medicina. Un inno al futuro della medicina e, in particolare, al futuro dei trattamenti a base di sangue cordonale. Cosa ci riserva l’edizione 2025?
Cos’è il World Cord Blood Day
Il 15 novembre 2017 si tenne la prima edizione del Word Cord Blood Day. Il giorno scelto aveva un significato ben preciso: era l’anniversario del primo trapianto di sangue cordonale, avvenuto nel (nemmeno troppo) lontano 1988 ad opera della Dott.ssa Eliane Gluckman.
Oggi come allora, la convention mostra al mondo quanto può essere prezioso questo tessuto di “scarto”, lo stesso che consentì al piccolo Dylan di sopravvivere, crescere e diventare uomo. Realtà come WMDA, Cord Blood Association, AABB e FACT lavorano per riunire le menti più brillanti della scienza, affinché parlino delle ultime scoperte sull’uso del cordone ombelicale e delle prospettive future.
L’obiettivo ultimo? Scambiare competenze e informazioni, come tutti gli eventi di stampo scientifico, ma non solo. Il Word Cord Blood Day mira soprattutto a sensibilizzare medici e persone comuni sull’importanza del cordone ombelicale, per spingere sempre più persone a conservarlo.
Le scoperte chiave presentate al WCBD 2025
La presentazione delle ultime scoperte dal mondo è il fulcro dell’evento. Durante l’edizione 2025, gli speaker esporranno scoperte riguardanti la medicina rigenerativa, il trattamento dei tumori, l’elaborazione di farmaci intelligenti e molto altro.
Facciamo una carrellata di quelli che si prospettano gli interventi più interessanti.
Nuove terapie contro la malattia di Krabbe
La malattia di Krabbe è una malattia genetica rara causata da una mutazione nel gene GALC, responsabile della codifica per la galattocerebrosidasi. L’anomalia genetica provoca una carenza cronica dell’enzima, con conseguenze permanenti sul sistema nervoso.
In condizioni fisiologiche, l’enzima galattocerebrosidasi smaltisce la psicosina, un lipide tossico che si forma naturalmente nell’organismo. Quando i livelli dell’enzima sono troppo bassi, però, la psicosina si accumula nel sistema nervoso e danneggia la mielina in modo permanente.
Al momento, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è l’unica terapia disponibile contro la malattia di Krabbe.
Grazie al sangue cordonale, si introducono nuovi macrofagi sani nell’organismo; questi producono grandi quantità di enzima galattocerebrosidasi e rallentano la progressione della malattia. Inoltre, pare che le staminali cordonali svolgano anche un ruolo immunomodulatorio, attenuando le risposte infiammatorie dannose e favorendo la stabilizzazione del tessuto nervoso.
Purtroppo, il trattamento è efficace solo se eseguito nelle prime settimane di vita, ben prima che si manifestino i sintomi.
Relatore
L’intervento sarà a cura della Dott.ssa Joanne Kurtzberg, professoressa alla Duke University. La dottoressa esporrà i succitati meccanismi terapeutici, i risultati clinici a lungo termine e le sfide attuali. Centrali anche le storie di successo e la discussione dello screening neonate, essenziale per poter intervenire prima che la finestra temporale si chiuda.
Dilanubicel per il trapianto di sangue cordonale
Ormai è cosa nota: in medicina, il sangue cordonale è prezioso quanto raro. Un po’ perché viene in larghissima parte buttato; un po’ perché è per forza di cose poco, dato che lo si può raccogliere solo immediatamente dopo il parto.
I ricercatori stanno lavorando per espandere le cellule del sangue cordonale, così da aumentarne il numero e l’efficacia. L’obiettivo è poter usare una singola unità di sangue cordonale su chiunque, a prescindere dal peso dall’età. Ora come ora, infatti, gli adulti hanno quasi sempre bisogno di due unità di sangue cordonale o, eventualmente, di una combinazione di sangue cordonale e midollo osseo.
Dilanubicel è una delle terapie più interessanti in tal senso: consente di aumentare il numero di staminali e di eliminarne eventuali incompatibilità. In questo modo, si riducono le risposte immunitarie negative e si migliora l’attecchimento delle cellule, sia nei bambini sia negli adulti. In più, semplifica il trattamento dei pazienti non caucasici, per i quali è tendenzialmente più difficile trovare donatori.
Nel corso del World Cord Blood Day 2025, ci si concentrerà sugli ultimi risultati di Dilanubicel nel trattamento della leucemia acuta. Secondo i dati della Fase 2 dei trial clinici, le persone trattate con questa terapia mostrano un tasso di sopravvivenza a 2 anni del 75%, con bassissimi tassi di ricaduta.
Relatore
L’intervento sarà a cura del Dr. Filippo Milano, Professore Associato nella Divisione di Ematologia e Oncologia presso la Scuola di Medicina dell’Università di Washington e membro del Consiglio dei Direttori dell’ASTCT (American Society for Transplantation and Cellular Therapy).
Da oltre 17 anni, il Dr. Milano si dedica alla ricerca sul trapianto di sangue cordonale, nel tentativo di aumentarne l’accessibilità.
Cellule NK da sangue cordonale
Tra gli interventi più rilevanti del World Cord Blood Day 2025 ce n’è un altro dedicato all’uso del sangue cordonale nel trattamento del cancro. Questa volta, il focus sarà sull’utilizzo di cellule NK (Natural Killer) contro i linfomi resistenti alle terapie tradizionali.
Molti pazienti affetti da linfoma presentano cellule NK disfunzionali, il che complica l’utilizzo di terapie cellulare. Diversi studi hanno testato l’utilizzo di cellule NK autologhe, infatti, ma i risultati clinici sono stati modesti. Ecco perché un team di ricerca ha deciso di usare le cellule NK prelevate dal sangue cordonale di un donatore.
Le cellule del cordone ombelicale vengono preattivate ed espanse con AFM13, un anticorpo bispecifico che si lega sia ad esse sia alle cellule tumorali. In questo modo, le cellule NK riescono a individuare più facilmente il tumore per eliminarlo.
I risultati dei primi trial clinici sono positivi: più del 76% dei pazienti è sopravvissuto per oltre 2 anni, dopo il trattamento. Inoltre, la terapia consente di usare una singola unità di sangue coronale più volte e, in teoria, è applicabile a un ampio ventaglio di tumori.
Relatore
Il Dr. Yago Nieto è oncologo e ricercatore presso l’University of Texas MD Anderson Cancer Center di Houston, una delle strutture di ricerca oncologica più prestigiose al mondo. È uno specialista nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche e nello sviluppo di terapie con cellule naturali killer (NK) derivate da sangue cordonale.
Trattamenti per la paralisi cerebrale e per i danni al sistema nervoso centrale
Nel mondo, sono in corso diversi studi riguardanti l’uso di cellule staminali cordonali nel trattamento della paralisi cerebrale infantile o, più in generale, dei danni al sistema nervoso cerebrale. L’obiettivo è non solo usare le cellule per rigenerare almeno parte del tessuto danneggiato, ma anche modulare l’infiammazione e stimolare la formazione di nuove connessioni neurali.
Ad aprile 2025, è stata pubblicata una meta-analisi sulla rivista Pediatrics riguardante proprio l’uso del sangue cordonale su bambini affetti da paralisi cerebrale. Il campione preso in considerazione è uno dei più grandi in questo specifico ambito: 498 partecipanti, suddivisi tra gruppo di controllo e pazienti trattati con staminali del cordone.
Lo studio mostra un miglioramento clinicamente significativo tra tutti i bambini trattati con il sangue cordonale, specie in corrispondenza a dosi cellulari più alte o iniezioni ripetute. Tutto questo senza casi di rigetto cellulare, né episodi di tossicità correlati alle cellule staminali. Inoltre, il trattamento si sposa in modo eccellente con il percorso di riabilitazione.
Il percorso ideale pare essere:
- infusione di sangue cordonale, che modula l’infiammazione e aumenta la neuroplasticità;
- riabilitazione intensiva, per stimolare i nuovi circuiti neurali;
- ripetizione motoria, così da consolidare le connessioni neurali.
Così facendo, si ottengono risultati di gran lunga migliori che con la sola riabilitazione.
Relatori
A presentare lo studio ci saranno la Dott.ssa Megan Finch-Edmondson e la Dott.ssa Madison Paton.
Megan Finch-Edmondson è dottoressa e ricercatrice presso il Cerebral Palsy Alliance Research Institute dell’Università di Sydney. Laureata in biologia, si è specializzata nella ricerca sulle cellule staminali nel trattamento per la paralisi cerebrali.
Insieme a lei c’è Madison Paton, anche lei dottoressa e ricercatrice a Sydney, specializzata nell’uso di terapie cellulare sul cervello in via di sviluppo.
Date del World Cord Blood Day 2025 e modalità di partecipazione
Il World Cord Blood Day si tiene sempre alla metà di novembre. L’edizione 2025 si svolgerà il giorno 17 novembre, prevalentemente online e in modo del tutto gratuito, così da essere accessibile a più persone possibile.
Oltre agli interventi succitati, sarà possibile assistere a molti altri webinar scientifici, testimonianze di pazienti e Q&A con esperti del settore.
Per partecipare basta iscriversi gratuitamente sul sito ed accedere alla pagina delle conferenze.
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