Zimislecel, la nuova terapia contro il diabete

Zimislecel nasce da una costola delle cellule PEC-Direct, ovvero le cellule macroincapsulate che richiedevano l’immunosoppressione. Al momento, è forse lo studio che sta dando i risultati migliori.

Il trattamento consiste nell’infusione nella vena porta epatica del paziente di nuove cellule insulino-produttrici, derivate da staminali. Queste cellule sono progettate per stimolare la produzione autonoma di insulina; idealmente, dovrebbero rendere superflue le iniezioni di insulina.

Efficacia clinica senza precedenti

I risultati preliminari del trial di Fase I/II e i dati aggiornati (fino a fine 2024) hanno dimostrato un’efficacia clinica straordinaria nei pazienti che hanno ricevuto la dose completa. I benefici chiave includono:

• Indipendenza dall’insulina. Nella maggior parte dei partecipanti, l’infusione di Zimislecel ha eliminato o ridotto significativamente la necessità di insulina esogena, portando diversi pazienti a raggiungere la completa indipendenza dall’insulina a un anno dal trattamento.
• Controllo glicemico ottimale. Oltre all’indipendenza, i pazienti hanno ottenuto un eccellente controllo glicemico. Questo si è manifestato con l’eliminazione totale degli episodi di ipoglicemia grave, un miglioramento nei valori di emoglobina glicata (HbA1c) (inferiori al 7%) e un netto aumento del tempo trascorso nel range glicemico ideale.
• Ripresa funzionale. La ripresa dell’attività cellulare è stata confermata dalla misurazione del C-peptide, indicando una produzione effettiva di insulina endogena.

Le prospettive

Dato il potenziale clinico, lo studio iniziale (NCT04786262) è stato rapidamente convertito in un trial pivotal di Fase III. Il passaggio è cruciale per raccogliere un buon ventaglio di dati definitivi, così da poter procedere con la sottomissione e l’eventuale approvazione regolatoria del farmaco.

Lo studio è internazionale e sta coinvolgendo realtà in tutto il mondo, compreso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. Inoltre, Vertex prevede di completare l’arruolamento e di presentare le domande di autorizzazione regolatoria globale già nel 2026, trasformando la terapia cellulare derivata da staminali in un trattamento rivoluzionario.

Prima di parlare di “cura per il diabete”, c’è un fattore da considerare: la terapia non è adatta a tutti. Per prevenire il rigetto delle cellule trapiantate, Zimislecel necessità di una terapia immunosoppressiva a vita. Per questa ragione, la terapia viene proposta solo a pazienti in condizioni gravi, come l’ipoglicemia grave ricorrente.