Cellule staminali usate contro la malattia di Huntington

Un gruppo di ricercatori dell’Università della California ha usato per la prima volta cellule staminali umane per somministrare un  fattore di crescita delle proteine in topi con la malattia di Huntington. La ricerca è un importate passo avanti nell’elaborazione di nuovi trattamenti contro la malattia.

La malattia di Huntington è una malattia neurodegenerativa mortale. Provoca la perdita progressiva di neuroni nell’area del cervello che controlla il movimento e il comportamento. Segue una generale atrofia cerebrale, che porta progressivamente alla morte. Chi è affetto dalla malattia di Huntington manifesta difficoltà cognitive e motorie, disordini del comportamento.

Dalle analisi post mortem di cervelli malati, è emersa una carenza di fattore neurotrofico derivato dal cervello. Alcune ricerche sul modello animale avrebbero mostrato che il fattore stimolerebbe la crescita e la migrazione di cellule del cervello, aiutando a prevenire la morte di neuroni.

I ricercatori hanno veicolato il fattore neurotrofico mancante con le cellule staminali mesenchimali. Il sistema immunitario non rigetta le cellule, che vengono attratte dalle aree del cervello danneggiate. Qui rilasciano anche altri fattori, che riducono l’infiammazione e rinforzano le connessioni tra neuroni. Nel caso specifico di questa ricerca, il problema è stato però usare cellule staminali umane su modelli animali.

Il team ha sviluppato un sistema per ridurre l’aggressività del sistema immunitario delle cavie. Hanno isolato cellule staminali mesenchimali dal midollo osseo di alcuni donatori umani. Hanno trattato le cellule in modo che secernessero alti livelli di fattore neurotrofico e le hanno iniettate nei cervelli delle cavie malate. L’osservazione delle cavie trattate comparata a quella delle cavie non trattate ha mostrato alcuni miglioramenti. Ci sarebbe stato un calo dell’ansia, un rallentamento nella degenerazione neuronale, un aumento dell’attività di crescita dei neuroni e un aumento della vita media del 15%.

La sperimentazione di cellule staminali umane sui topi è stata una fase fondamentale per passare alla sperimentazione umana. Se il trattamento verrà riconosciuto come non dannoso per la salute, i ricercatori potranno completare gli studi sul modello animale e passare quindi ai trial clinici.