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Filadelfia – L’università della Pennsilvania ha identificato un nuovo approccio per trattare la Leucemia Mieloide Acuta con i linfociti T CAR. I ricercatori hanno concentrato i loro sforzi su di una specifica proteina espressa anche nelle cellule sane, il CD33, che essendo espress[...]
Filadelfia – L’università della Pennsilvania ha identificato un nuovo approccio per trattare la Leucemia Mieloide Acuta con i linfociti T CAR. I ricercatori hanno concentrato i loro sforzi su di una specifica proteina espressa anche nelle cellule sane, il CD33, che essendo espressa ubiquitariamente rischia di essere danneggiare le cellule in modo non selettivo.
Il nuovo metodo usa il modello CRISPR/Cas9 per rimuovere il CD33 dalle cellule staminali sane cosi che tale proteina sia espressa solo nelle cellule tumorali che pertanto vengono a questo punto specificatamente soppresse dai Linfociti T CAR.
Il lavoro è stato appena pubblicato su Cell.
La Leucemia Mieloide Acuta (AML) è la seconda causa di leucemia e l’American Cancer Society ha stimato che si verificano 20.000 nuovi casi l’anno, solo negli US.
Molti dei pazienti riceverebbero un trapianto del midollo osseo e come per la Leucemia Linfoblastica Acuta (ALL), i ricercatori della Penn Uni vogliono ora applicare il protocollo di immunoterapia già messo a punto per la ALL che prevede di, prelevare i linfociti T, riprogrammarli in vitro per uccidere le cellule tumorali e infonderli di nuovo nel paziente.
Attualmente, la Food and Drug Administration ha approvato già due protocolli terapeutici che esprimono la proteina CD19 per tutti i pazienti ALL e per I pazienti con Linfoma non-Hodgkin ma questo non è il bersaglio della AML, ecco perché i ricercatori si sono concentrati sulla proteina CD33.
“Questa terapia può essere veramente il farmaco del futuro e sappiamo che i linfociti CAR possono sopravvivere nel paziente per anni dopo l’infusione” commenta uno degli autori del lavoro, Saar I. Gill, MD, PhD, un professor assistant in Ematologia e Oncologia alla Penn Uni.
Ancora una volta il “Gene Editing” si è dimostrato efficace per la terapia mirata che sempre di più caratterizzerà la medicina del futuro. Rimuovere la proteina CD33 dalle cellule sane non ha prodotto alcuna disfunzione e pertanto riuscire a colpire il singolo bersaglio tumorale che presenta la proteina CD33 consente di mirare ad uccidere unicamente le cellule tumorali.
Fonte: Cell
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