Trial sull’uomo per il trattamento contro la malattia di Huntington

Si apre la possibilità della sperimentazione umana per un nuovo trattamento contro la malattia di Huntington. Il trattamento è stato elaborato da un gruppo della University of California Davis Health System e sfrutta le cellule staminali mesenchimali. La tecnica ha già dato risultati promettenti sui modelli animali, ma serviranno ulteriori accertamenti.

Secondo la ricerca, una anomalia della proteina huntingtina blocca la produzione del fattore neurotrofico cerebrale. Ciò contribuisce all’insorgere della patologia. Aumentando i livelli del fattore, bisognerebbe anche migliorare le condizioni del paziente. I ricercatori hanno tentato di veicolare una versione corretta del gene responsabile direttamente nel cervello, mediante l’uso di alcuni virus. L’operazione non ha sempre successo. Il team californiano ha deciso quindi di sfruttare le cellule staminali mesenchimali.

Le cellule staminali mesenchimali sono molto più facili da ottenere rispetto ad altre tipologie. Riescono inoltre a migrare nelle aree del cervello danneggiate, dove possono rilasciare i loro fattori benefici. Se manipolate, sono anche in grado di rilasciare altre tipologie di fattori. Sono inoltre meno soggette a crisi di rigetto. Lo studio in questione ha evidenziato come le cellule staminali mesenchimali siano di aiuto nei modelli di malattia di Huntington, anche senza manipolazioni. Producono infatti alti livelli di fattore neurotrofico cerebrale, riducendo i danni cerebrali e le manifestazioni di ansia nelle cavie. Effetti benefici che rimangono anche quando le cellule vengono assorbite.

I risultati sui modelli animali sono molto buoni, ma rispecchiano la situazione umana solo fino a un certo punto. Si sta quindi passando a sperimentazioni su animali più grandi, che riescano a riprodurre meglio l’anatomia umana. Se i risultati saranno buoni anche in questi casi, si potrà passare allora alla sperimentazione sull’uomo. Intanto i ricercatori stanno anche valutando la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali sul lungo periodo.

Fonte: huntingtonsdiseasenews.com