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Le cellule staminali del cordone del fratello salvano una bambina con mucopolisaccaridosi

Impatto della GvHD sull’esito del trapianto allogenico di sangue cordonale
Cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale per il trattamento dell’osteoartrite
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Le cellule staminali del cordone del fratello salvano una bambina con mucopolisaccaridosi

Un bambino indiano di due anni ha salvato la vita alla sorella, affetta da una rara patologia metabolica. L’intervento è stato possibile grazie alle cellule staminali del cordone ombelicale del bambino, che erano state conservate in una apposita banca in India. Oggi Neha ha sei anni e grazie al fratellino sta bene.

Alla nascita Neha sembrava una bambina come tutte le altre. Ad un anno era però molto più piccola dei suoi coetanei, mostrava i primi segni di disfunzioni motorie e di una displasia scheletrica. Soffriva inoltre di problemi di cuore e difficoltà nel vedere. I medici hanno quindi diagnosticato la mucopolisaccaridosi o MPS, una malattia genetica che provoca un deficit di enzimi lisosomiali. Senza di questi, le cellule non riescono a metabolizzare i carboidrati nella maniera corretta. Ciò provoca dei danni alla loro struttura, che si accumulano e provocano deficit sempre più gravi. Per questo motivo, di solito i bambini affetti da MPS non superano i 20 anni di età.

La diagnosi era un’apparente condanna a morte per Neha, una condanna cui i suoi genitori non si sono voluti arrendere. Nei loro pellegrinaggi da un ospedale all’altro, hanno incontrato un medico che ha parlato loro del trapianto di cellule staminali del cordone ombelicale. Secondo uno studio dell’Università di Duke, infatti, le cellule staminali di un donatore stimolano la creazione dell’enzima mancante. Così facendo ripristinano il metabolismo cellulare e migliorano le condizioni del paziente. Purtroppo Neha non aveva donatori compatibili.

Per salvare la vita della figlia maggiore, la coppia ha deciso di avere un secondo bambino che facesse da donatore. Una volta nato, hanno quindi provveduto alla conservazione del cordone ombelicale, così da poterne usare le cellule staminali. Il trapianto è stato effettuato un anno dopo il parto e oggi Neha sta bene. La bambina riesce a parlare e sta crescendo velocemente. Nonostante gli handicap, sarà in grado di vivere una vita molto più lunga e normale di quella cui sarebbe stata destinata.

Fonte: parentsguidecordblood.org

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