È ancora in via di sperimentazione, ma un nuovo protocollo a base di RNA messaggero (mRNA) potrebbe eliminare il ricorso alla chemioterapia come preparazione al trapianto di cellule staminali in terapia genica. Una delle più importanti barriere che limitano l’applicazione della procedura. A mettere a punto il nuovo protocollo un […]
Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia, la sindrome di Hurler, che compromette la crescita e lo sviluppo cognitivo e può portare alla morte già entro l’adolescenza per complicanze cardiovascolari e respiratorie. Forti della lunga […]
Celltrials ha recentemente pubblicato l’andamento degli studi clinici relativi alla terapia. Ma cos’è la terapia genica? È la sostituzione di uno o più geni disfunzionali perché mutati o assenti con dei geni sani che sono quindi in condizione di produrre proteine funzionali. A Maggio 2021 sono presenti 835 studi clinici […]
L’Università dell’Illinois Chicago partecipa allo studio clinico sull’anemia aplastica e la talassemia che prevede una modificazione genica delle cellule dei pazienti. I primi casi trattati con questo metodo sono stati recentemente pubblicati. Due casi di pazienti che sono stati curati con la terapia genica con la tecnologia CRISPR-Cas9. Nel lavoro […]
La Germania prima in Ue ad approvare la terapia genica contro la beta-talassemia. A Berlino e dintorni gli accordi prevedono una copertura delle compagnie assicurative fino al 50% dei cittadini assicurati. Il primo centro per la somministrazione è stato individuato nella clinica universitaria di Heidelberg. La talassemia è una malattia […]