Sei bambini affetti da leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich sono stati curati grazie a una terapia che prevede il trapianto autologo di cellule staminali e la terapia genica (cioè la correzione di una cellula difettosa attraverso l’introduzione di un gene sano). La terapia è il frutto di 15 anni di lavoro da parte di Telethon e dell’ospedale San Raffaele di Milano. Nel caso della distrofia metacromatica la terapia si è dimostrata efficace per bloccare l’insorgenza dei sintomi, ma non per fare regredire la malattia quando si è raggiunto uno stadio avanzato. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Science e, dopo il successo nella cura dei primi sei bambini, altri dieci piccoli pazienti sono stati sottoposti al trattamento.