La talassemia è una grave malattia ereditaria che comporta anemia, ovvero diminuzione della presenza di emoglobina utile al trasporto dell’ossigeno nel sangue: essa è causata da un’alterazione genetica del midollo osseo, il quale non riesce a produrre emoglobina normale. Ad oggi, in Italia, la talassemia è una delle malattie del sangue più diffuse, per il trattamento della quale è spesso necessario ricorrere a trasfusione periodica di sangue ed alla somministrazione continua di farmaci, nonché, talvolta, in alcuni soggetti selezionati, con il trapianto di midollo osseo. Ma un nuovo orizzonte per i pazienti affetti da talassemia si apre con una tecnica rivoluzionaria messa a punto da uno studio coordinato dall’università della California di San Francisco e pubblicato sulla rivista Genome Research, nel quale sono state corrette le mutazioni genetiche senza errori utilizzando una tecnica che prende il nome di Crispr. La tecnica è rivoluzionaria perché parte dalla conversione in laboratorio delle cellule della pelle in cellule staminali, per correggere i geni difettosi prima che le staminali possano maturare e trasformarsi in globuli rossi. Per problemi di carattere etico,i globuli rossi sani prodotti in laboratorio non sono stati infusi nel paziente, ma stando alle parole del coordinatore della ricerca Yuet Wai Kan, nel giro di qualche anno potrebbe essere possibile applicare la tecnica a livello clinico.

FONTE: Ilsecoloxix