Malattia progressiva del Sistema Nervoso Centrale, la Pelizaeus-Merzbacher è un disordine caratterizzato dal deterioramento delle funzioni motorie e da deficit nel linguaggio di gravità variabile; si tratta di una leucodistrofia legata al cromosoma X, classificata in almeno tre sottotipi, distinguibili in funzione di alcuni fattori come l’età di insorgenza e la gravità. Allo stato attuale non vi sono trattamenti definitivi per curare questa patologia, ma un passo in avanti potrebbe essere rappresentato dal trattamento con cellule staminali del cordone ombelicale: secondo un recente studio, due giovani pazienti affetti da questa patologia – che presentavano diversi deficit motori e cognitivi – hanno ricevuto il trapianto di sangue del cordone ombelicale per stabilizzare la progressione della malattia. A distanza, rispettivamente, di 1 e 7 anni dal trapianto, in entrambi i pazienti è stato osservato un miglioramento del quadro clinico: sarà necessario, però, attendere ancora qualche anno per valutare l’effetto di questo trattamento nel lungo termine.

FONTE: Pediatrics