ll 31 ottobre 2017 è stato avviato il protocollo clinico NCT03327467, approvato dall’FDA, a cui può partecipare chiunque abbia conservato privatamente un campione di sangue cordonale per uso familiare e sia affetto da una delle seguenti patologie:

• autismo
• paralisi cerebrale
• idrocefalo
• aprassia verbale
• ischemia e ipossia cerebrale
• anossia.

Questo studio clinico è il risultato di un percorso di ricerca iniziato oltre 10 anni fa dal gruppo della Duke University guidato dalla prof.ssa Johanne Kurtzberg. I risultati di uno studio clinico di fase II condotto da questo gruppo e recentemente pubblicati hanno indicato che il trapianto autologo di cellule staminali del cordone ombelicale è in grado di migliorare connettività cerebrale e funzioni motorie in bambini affetti da paralisi cerebrale. 

In particolare è stata osservata una migliore connettività e un maggior recupero dell’attività neuromotoria nei pazienti che avevano ricevuto una dose più elevata di cellule staminali.

Un vero successo sotto il profilo clinico e applicativo!

Il 15 novembre 2017 durante il Webinar che ha connesso il mondo intero sulla prima Cord Blood Day Conference della storia online, la prof. Kurtzberg ha introdotto anche i risultati preliminari dello studio clinico sull’autismo documentando un netto e ripetuto miglioramento nei pazienti autistici trattati con trapianto autologo di cellule staminali del cordone ombelicale (www.worldcordbloodday.com). Ricordiamo che l’autismo ha una ricorrenza statistica di 1 caso ogni 250 bambini.

L’apertura del nuovo studio clinico ad una gamma di patologie neurologiche più ampia è il risultato dell’esperienza di 15 anni di lavoro e promette di poter far partecipare anche i familiari della stessa generazione con infusioni allogeniche.

Il laboratorio BioVault Ltd e la dott.ssa I. Martini, Direttore Scientifico di Sorgente srl, hanno consentito a una bambina italiana di partecipare allo studio clinico di fase II appena pubblicato. I risultati su Adriana erano oramai noti al pubblico non specialista e presentati a diverse testate, tra cui TGCOM.

Adriana era uno dei 32 bambini arruolati che hanno ricevuto una infusione di cellule staminali cordonali e che, in linea con i risultati dello studio, ha dimostrato un nettissimo miglioramento cognitivo e un serio miglioramento neuromotorio in via di progressione.

Fonti

1. Arneson CL, Durkin MS, Benedict RE et al. Prevalence of cerebral palsy: Autism and Developmental Disabilities Monitoring Net- work, three sites, United States, 2004. Disabil Health J 2009;2:45–48.
2. Drobyshevsky A, Cotten CM, Shi Z et al. Human umbilical cord blood cells ameliorate motor deficits in rabbits in a cerebral palsy model. Dev Neurosci 2015;37:349–362.
3. Meier C, Middelanis J, Wasielewski B et al. Spastic paresis after perinatal brain damage in rats is reduced by human cord blood mononu- clear cells. Pediatr Res 2006;59:244– 249.
4. Sun J, Allison J, McLaughlin C et al. Dif- ferences in quality between privately and pub- licly banked umbilical cord blood units: A pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. Transfusion 2010; 50:1980–1987.
5. Rubinstein P, Dobrila L, Rosenfield RE et al. Processing and cryopreservation of placental/umbilical cord blood for unrelated bone marrow reconstitution. Proc Natl Acad Sci USA 1995;92:10119–10122.
6. Folio MR. PDMS-2: Peabody Develop- mental Motor Scales. 2nd ed. Austin: Pro-Ed, 2000.
7. Russell DJ. Gross motor function mea- sure (GMFM-66 & GMFM-88) user’s manual. London: Mac Keith, 2002.
8. Mori S, Crain BJ, Chacko VP et al. Three- dimensional tracking of axonal projections in the brain by magnetic resonance imaging. Ann Neurol 1999;45:265–269.
9. Mori S, Zhang J. Principles of diffusion tensor imaging and its applications to basic neuroscience research. Neuron 2006;51: 527–539.
10. Oishi K, Faria A, Jiang H et al. Atlas- based whole brain white matter analysis using large deformation diffeomorphic metric map- ping: Application to normal elderly and Alzhei- mer’s disease participants. Neuroimage 2009; 46:486–499.
11. Faria AV, Hoon A, Stashinko E et al. Quantitative analysis of brain pathology based on MRI and brain atlases–applica- tions for cerebral palsy. Neuroimage 2011; 54:1854– 1861.
12. Avants BB, Tustison NJ, Song G et al. A reproducible evaluation of ANTs similarity metric performance in brain image registra- tion. Neuroimage 2011;54:2033–2044.
13. Oeffinger D, Bagley A, Rogers S et al. Outcome tools used for ambulatory children with cerebral palsy: Responsiveness and mini- mum clinically important differences. Dev Med Child Neurol 2008;50:918–925.
14. Rosenbaum PL, Walter SD, Hanna SE et al. Prognosis for gross motor function in cerebral palsy: Creation of motor develop- ment curves. JAMA 2002; 288:1357–1363.
15. Russell DJ, Avery LM, Rosenbaum PL et al. Improved scaling of the gross motor function measure for children with cerebral palsy: Evidence of reliability and validity. Phys Ther 2000;80:873–885.
16. Hanna SE, Bartlett DJ, Rivard LM et al. Reference curves for the Gross Motor Function Measure: Percentiles for clinical descrip- tion and tracking over time among children with cerebral palsy. Phys Ther 2008;88:596– 607. 8
17. Englander ZA, Sun J, Laura C et al. Brain structural connectivity increases concurrent with functional improvement: Evidence from diffusion tensor MRI in children with cerebral palsy during therapy. Neuroimage Clin 2015;7: 315–324.
18. Rubinstein P, Stevens CE. Placental blood for bone marrow replacement: The New York Blood Center’s program and clinical results. Baillieres Best Pract Res Clin Haematol 2000;13:565–584.
19. Min K, Song J, Kang JY et al. Umbilical cord blood therapy potentiated with erythropoietin for children with cerebral palsy: A double-blind, randomized, placebo-controlled trial. STEM CELLS 2013;31:581–591.
20. Kang M, Min K, Jang J et al. Involve- ment of immune responses in the efficacy of cord blood cell therapy for cerebral palsy. Stem Cells Dev 2015;24:2259–2268.
21. Sun JM, Song AW, Case LE, et al. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo?Controlled Trial. Stem Cells Translational Medicine. 2017;6(12):2071-2078. doi:10.1002/sctm.17-0102.