Talassemia: risposta con trapianto di staminali autologhe e terapia genica
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In Italia una risposta alla talassemia con trapianto di cellule staminali autologhe con terapia genica

Espansione delle cellule staminali
Importante scoperta sull’espansione delle cellule staminali pubblicata su Nature
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In Italia una risposta alla talassemia con trapianto di cellule staminali autologhe con terapia genica

risposta alla talassemia con il trapianto di cellule staminali autologhe con terapia genica

Via libera della Commissione Europea alla terapia genica per la talassemia beta, messa a punto dall’azienda biotech Bluebird Bio, con il fondamentale contributo scientifico del gruppo di Franco Locatelli dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma, dove si è svolta parte degli studi che hanno dimostrato l’efficacia del metodo. L’autorizzazione, valida in tutti gli Stati membri, è un concreto passo in avanti verso una cura definitiva per questa malattia, che in Italia colpisce circa 6.500 persone con livelli diversi di gravità. Avrà ora inizio la fase negoziale con Aifa, che precede la messa in commercio in Italia.

La talassemia beta è una malattia genetica che pregiudica la produzione di emoglobina, la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue. Nei casi più gravi, i pazienti sono costretti a sottoporsi a ripetute trasfusioni, che compromettono la qualità della vita e hanno ripercussioni importanti sullo stato di salute generale. Il trapianto di midollo è il solo intervento risolutivo attualmente disponibile, ma non sempre è possibile trovare un donatore compatibile.

La nuova terapia genica si rivolge ai pazienti con la forma più grave della malattia, di età uguale o superiore ai 12 anni, e per i quali non è stato individuato un donatore. La procedura prevede il prelievo delle loro cellule staminali ematopoietiche (quelle che originano tutte le cellule del sangue), che vengono in seguito modificate il laboratorio, inserendo al loro interno il gene corretto. Reinfuse infine nel paziente, le cellule modificate produrranno la forma di emoglobina funzionante.

L’autorizzazione della Commissione Europea è stata preceduta dagli studi che hanno dimostrato che la nuova cura è sicura ed efficace. Circa l’80% dei pazienti trattati ha infatti potuto fare a meno delle trasfusioni una volta ricevuta la terapia genica, con effetti collaterali perlopiù contenuti

Fonte: www.unitedonlus.org

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Badalà/Lombardo (Cliente Sorgente)

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Tutti i lunedì e giovedì alle 18:30 fino al 30/06/2020

Le cellule staminali del cordone ombelicale: una garanzia per la vita

Cellule staminali

Quando parliamo di cellule staminali intendiamo una popolazione eterogenea di cellule accumunate dall’essere indifferenziate e dotate della capacità di autorinnovarsi. In questa popolazione di cellule staminali identifichiamo:

Cellula staminale embrionale
La cellula staminale embrionale è capace, virtualmente, di differenziarsi verso qualsiasi organo o tessuto. Tuttavia, la cellula staminale embrionale è fonte di problematiche etico-morali, in quanto il suo ottenimento è vincolato alla manipolazione e distruzione di un embrione. Al contrario nessun problema etico nasce dall’utilizzo sia della cellula staminale adulta sia della cellula staminale cordonale.

La cellula staminale adulta
La cellula staminale adulta, cosi come la cellula staminale del cordone ombelicale, comprende staminali in grado di originare tutte le cellule della linee ematopoietica (dette cellule staminali ematopoietiche) ma anche cellule staminali (dette cellule staminali mesenchimali) che possono differenziare in cellule cartilaginee, ossee ed adipose. Tuttavia le procedure per il prelievo delle cellule staminali adulte sono invasive, basti pensare alla procedura per l’estrazione del midollo ossseo, mentre il cordone ombelicale è una ricca fonte facilmente ed immediatamente accessibile di cellule staminali.

Le cellule staminali del cordone ombelicale
Le grandi capacità proliferative e differenziative, congiuntamente alla loro immaturità immunologica, rendono le cellule staminali del cordone ombelicale uno strumento ideale in applicazioni di medicina rigenerativa. In aggiunta, recenti evidenze scientifiche dimostrano che è possibile crioconservare per lunghi periodi di tempo, anche 24 anni, le cellule staminali del cordone ombelicale senza che queste, dopo essere state scongelate, risultino essere alterate sia nel loro stato morfologico che in quello funzionale.  Diabete, leucemie acute e croniche, linfomi sono alcune delle patologie per le quali vi è un “uso corrente” di cellule staminali cordonali. Maggiori informazioni sulle cellule staminali del cordone ombelicali (clicca qui)

Banca delle cellule staminali del cordone ombelicale
L’applicazione terapeutica delle cellule staminali del cordone ombelicale giustifica il crescente interesse nella loro crioconservazione ed è di conseguenza fondamentale, nell’ottica di una conservazione a lungo temine, scegliere la miglior banca per la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale. Partendo dal presupposto che conservare le cellule staminali cordonali è un importante tappa preventiva per la tutela dello stato di salute di vostro figlio e dei suoi fratellini e che la raccolta delle cellule cordonali può essere eseguita solo ed esclusivamente una volta, ne deriva che la scelta della banca delle cellule staminali in cui crioconservare le cellule cordonali venga fatta nella piena consapevolezza della qualità del servizio offerto dalla struttura assicurandosi, ad esempio, che tutte le procedure operative si svolgano nel rispetto di standard operativi e qualitativi come il sistema AABB e JACIE. La nostra banca per la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale, possiede queste ed altre importanti certificazioni, garantendovi quella tranquillità che solo un sevizio di alto livello vi può offrire. Oltre alle certificazioni, altri criteri, come ad esempio numero di campioni conservati o numero di trapianti effettuati, ci permettono di comprendere la qualità offerta da una banca per la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale.
Scegli la banca giusta per le cellule staminali del tuo bambino
Scegli  la banca giusta per le cellule staminali del tuo bambino (clicca qui)

Conservazione cellule staminali del cordone ombelicale
La conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale avviene seguendo un ben definito iter operativo. Subito dopo il parto, il sangue cordonale, contenente le cellule staminali del cordone ombelicale, viene raccolto entro la nostra apposita unità (clicca qui per visonare il kit Sorgente per la conservazione delle cellule staminali). Da quando questa giunge presso la nostra banca delle cellule staminali, si avvia il processo di conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale.
Tale processo può essere schematizzato nelle seguenti 5 fasi:

Clicca qui per maggiori informazioni sulla crio-conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale presso la banca di Sorgente

La conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale in Italia
La conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale in Italia è regolamentata dal Ministero del Lavoro, Salute e Politiche Sociali che con il decreto "Disposizioni in materia di conservazione di cellule staminali da sangue del cordone ombelicale per uso autologo-dedicato" stabilisce che la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale in Italia è autorizzata per uso allogenico “in strutture pubbliche a ciò dedicate”. Il decreto precisa inoltre che la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale in Italia è altresì consentita “per uso dedicato al neonato stesso o a consanguineo con patologia in atto al momento della raccolta, per la quale risulti scientificamente fondato e clinicamente appropriato l'utilizzo di cellule staminali da sangue cordonale, previa presentazione di motivata documentazione clinico sanitaria". Inoltre, la legislazione Italiana consente la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale all’estero prelevate in strutture Italiane sia pubbliche che private. L’esportazione è vincolata al rilascio di un nulla osta da parte di Regioni o Province autonome territorialmente competenti. Sorgente ti mette a disposizione tutor e consulenti che ti aiuteranno nell’iter burocratico. (Costi/Adesione-Procedura )