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La terapia genica in vivo è una realtà

Celltrials ha recentemente pubblicato l’andamento degli studi clinici relativi alla terapia.

Ma cos’è la terapia genica?

È la sostituzione di uno o più geni disfunzionali perché mutati o assenti con dei geni sani che sono quindi in condizione di produrre proteine funzionali.

A Maggio 2021 sono presenti 835 studi clinici registrati nel mondo inerenti al periodo 2011-2019 dove la terapia genica è effettuata in vivo senza l’intervento di cellule vettoriali.

Sono stati selezionati gli studi che prevedevano solo una terapia genica in vivo cosi da estrarre solo le modificazioni geniche che avvengono direttamente nel corpo umano. Sono infatti noti gli studi inerenti alla terapia genica che usa vettori cellulari per l’immunoterapia, ad esempio come i linfociti CAR-T che hanno avuto grande successo nel trattamento selettivo dei tumori con 251 studi assegnati solo per questa specifica terapia.

L’andamento riporta un sostanziale aumento degli studi clinici nel tempo perché si passa da 60 studi per anno a 120 studi negli ultimi anni con un andamento progressivo costante. Questa crescita è paragonabile a quella osservata di recente nelle terapie avanzate dove si passa da 350 studi a 750 studi nello stesso arco temporale.

L’industri negli ultimi anni ha iniziato a investire in modo considerevole sulla terapia genica in vivo e l’approccio più rilevante è legato all’uso di vettori virali come carrier del gene/dei geni da sostituire. Questi rappresentano una frazione del 79%.

Tutti questi risultati indicano chiaramente la strada della medicina del futuro che combina l’uso del codice genetico all’uso delle cellule che lo contengono per arrivare a ottenere dei risultati su patologie che prima erano irrisolvibili.

Fonti:

  1. Ginn SL, Amaya AK, Alexander IE, Edelstein M, Abedi MR. Gene therapy clinical trials worldwide to 2017: An update. Journal of Gene Medicine 2018; 20(5):e3015

Keeler AM and Flotte TR. Recombinant Adeno-Associated Virus Gene Therapy in Light of Luxturna (and Zolgensma and Glybera): Where Are We, and How Did We Get Here?Annual Review of Virology 2019; 6:601-621

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Badalà/Lombardo (Cliente Sorgente)

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