Le terapie geniche CAR-T (o T-CAR in inglese) stanno rivoluzionando il trattamento del cancro, fornendo una nuova speranza di guarigione per i pazienti che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Queste terapie personalizzate agiscono sul sistema immunitario del paziente, utilizzando linfociti T modificati geneticamente per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Le CAR-T sono considerate terapie avanzate grazie ai progressi nella biotecnologia cellulare e molecolare. Agiscono attraverso l’inserimento di materiale genetico nelle cellule del paziente, consentendo ai linfociti T di esprimere un recettore chiamato CAR che li rende capaci di individuare e attaccare specificamente le cellule tumorali. Il processo di trattamento con CAR-T comprende diverse fasi, tra cui il prelievo dei linfociti T dal sangue del paziente, la loro modifica genetica in laboratorio, una chemioterapia pre-trattamento per preparare l’organismo, l’infusione delle cellule CAR-T nel paziente e un costante monitoraggio per possibili reazioni avverse. Attualmente, le terapie CAR-T sono approvate per trattare pazienti con leucemia linfoblastica B e alcune forme aggressive di linfoma non-Hodgkin. Tuttavia, a causa delle possibili reazioni avverse, queste terapie vengono spesso considerate come opzione di “terza linea” per pazienti che non hanno risposto a trattamenti convenzionali o trapianti di cellule staminali. Le terapie CAR-T hanno dimostrato un’elevata efficacia nel trattamento di patologie ematologiche avanzate, offrendo remissioni complete anche in fasi avanzate di malattia. Tuttavia, è importante considerare i rischi associati, come la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e reazioni avverse neurologiche, che richiedono un monitoraggio attento e cure specifiche. In Europa e in Italia, le terapie CAR-T sono disponibili in centri specializzati e autorizzati, e sono oggetto di sperimentazioni cliniche per altre indicazioni terapeutiche. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato il rimborso per alcune terapie CAR-T, e i centri autorizzati saranno elencati sul sito dell’AIFA.