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Adriana si muove e parla grazie alle cellule staminali

Sviluppo cognitivo totale, eccellente capacità comunicativa: è il caso di Adriana, bambina colpita da paralisi cerebrale e sottoposta a un doppio trapianto di cellule staminali cordonali

Compirà otto anni il prossimo autunno ma il suo nome è già ben noto alla comunità scientifica internazionale. Stiamo parlando di Adriana, la bambina colpita da paralisi cerebrale alla nascita e che nel 2013, all’età di tre anni, fu la prima paziente italiana a essere sottoposta a un doppio trapianto di cellule staminali autologhe, ovvero a un trapianto con le proprie cellule staminali, conservate privatamente. Oggi, a distanza di cinque anni dal primo trattamento gli esiti sorprendenti: la bambina ha raggiunto uno sviluppo cognitivo totale, è in grado di parlare e presenta un netto miglioramento delle condizioni distoniche. Risultati quasi insperati, un grande passo avanti della scienza.

Adriana fu colpita da un’ipossia (carenza di ossigeno) alla nascita che le provocò una paralisi cerebrale. La paralisi cerebrale è un disturbo cognitivo persistente, in quanto la lesione a carico del cervello non è suscettibile a “guarigione” in senso stretto e si stima che circa 1 neonato su 1.000 possa riscontare questi problemi. I malati perdono la capacità di parlare e muoversi normalmente e fino a qualche tempo fa l’unica possibilità a loro disposizione sembrava limitata al tentativo di rilassare i muscoli con terapie fisiche, farmacologiche e riabilitative, con una funzione di sostegno e non curativa.

Il caso di Adriana accese i fari sull’importanza della conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale. Grazie alla scelta dei suoi genitori che nel 2010 conservarono le sue cellule del cordone presso il laboratorio di Biovault dell’Università di Plymouth, (banca inglese di crioconservazione, in Italia rappresentata dal Gruppo Sorgente) Adriana è stata la prima italiana a essere sottoposta a un trapianto di staminali cordonali autologhe conservate privatamente e anche la prima italiana a essere inserita nel protocollo scientifico coordinato dalla pediatra Joanne Kurtzberg al Medical Center della Duke University (Durham, North Carolina – USA). «Adriana è stata arruolata in un trial clinico controllato dalla FDA (Food and Drug Administration) che si basa sull’utilizzo delle staminali autologhe e che è stato condotto a livello mondiale su 60 bambini affetti da paralisi cerebrale che avevano a disposizione le loro cellule staminali cordonali», afferma Irene Martini, direttore scientifico di Sorgente. «Le terapie rigenerative aprono nuove frontiere e ridanno speranza. Il trial clinico ha dimostrato che il trattamento con le cellule staminali del cordone, prelevate alla nascita, offre la possibilità di migliorare la connettività cerebrale e le funzioni neuro-motorie in tutti i bambini con paralisi cerebrale1. Adriana ha riscontrato risultati chiari: nessun segnale di lesione residua dopo il trattamento e risonanza magnetica perfetta». Lo studio di fase 2, attualmente in fase di arruolamento di 1.000 pazienti tra 0 e 18 anni, ha aperto l’opportunità di eseguire l’infusione anche per uso allogenico intra- familiare, ovvero tra fratelli per patologie neurologiche2, così come già oggi accade per molte delle 82 patologie ematologiche, onco-ematologiche e autoimmuni3 in cui le staminali del cordone ombelicale costituiscono terapia standard, sia che siano raccolte attraverso la donazione che privatamente.

Il lavoro dell’equipe medica è stato pubblicato su Stem Cells Translational Medicine (scaricabile da www.bit.ly/PaperAdriana) e il caso di Adriana adesso è diventato uno studio aperto e un inno di speranza per tutti i bambini del mondo. Questo caso dimostra che conservare privatamente le cellule staminali con Sorgente significa offrire al nascituro un’opzione terapeutica in più nel trattamento di patologie neurologiche come autismo e paralisi cerebrale.

Fonti:

    1. Sun, 2017. “Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy” Stem Cells Translational Medicine (6): 2071-2078.
    2. Dawson, 2017. “Autologous cord blood infusions are safe and feasible in young children with Autism spectrum disorder” Stem Cells Translational Medicine (6): 1332-1339.
    3. Ballen, 2017. “Umbilical cord transplantation: challenges and future directions” Stem Cells Translational Medicine (6): 1312-1315.

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Badalà/Lombardo (Cliente Sorgente)

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