Sorgente - Conservazione Cellule Staminali
Centro assistenza clienti

HIV: terapia genica su cellule autologhe e terapia farmacologica combinate, uno studio su Nature

Le sigarette elettroniche danneggiano le cellule staminali
Effetto negativo delle sigarette elettroniche sulle cellule staminali
3 July 2019
stimolazione staminali
La stimolazione delle cellule staminali migliora il recupero dall’ictus
11 July 2019
Show all

HIV: terapia genica su cellule autologhe e terapia farmacologica combinate, uno studio su Nature

HIV terapia genica

Oltre 37 milioni di persone nel mondo sono infette dal virus HIV-1, l’agente causativo dell’AIDS. Con oltre un milione di vittime ogni anno e altrettanti nuovi casi di infezione, la pandemia di AIDS non è, purtroppo, ancora sotto controllo. I farmaci molto efficaci oggi disponibili possono solo evitare la comparsa dell’AIDS, ma non guarire dall’infezione.

Il problema principale è che il virus HIV-1 mescola i suoi geni con quelli della cellula infetta (in termini più rigorosi si dice che integra il suo genoma nei cromosomi cellulari). Il risultato è che ogni cellula infetta porta dentro in modo permanente le istruzioni per fabbricare nuovi virus. Una parte di queste cellule rimane “silente” all’interno del nostro corpo, costituendo un serbatoio da cui il virus può riemergere nell’ospite infetto per tutta la vita.

Questi serbatoi virali si stabiliscono nei primi giorni dell’infezione, quando cioè la persona non è consapevole di aver contratto il virus e non sono aggredibili né dal sistema immunitario, né dalle attuali terapie. Due soli casi sono noti di persone “curate”: si tratta di due pazienti infetti che, avendo sviluppato successivamente una leucemia, sono stati trapiantati con cellule staminali del midollo, contenenti una mutazione che rendeva i loro linfociti resistenti al virus. Ma certamente non si tratta di una terapia somministrabile a 37 milioni di persone.

Uno  studio pubblicato in questi giorni sulla rivista Nature communications, potrebbe aprire nuove prospettive per una vera e propria cura dell’infezione. Lo studio si è dimostrato per ora valido solo sui topolini di laboratorio, ma se ne sta estendendo la caratterizzazione su primati e, si spera, presto anche all’uomo. La strategia utilizzata dai team della Temple University e dell’University of Nebraska Medical Center, ha combinato una particolare forma di terapia farmacologica con l’ingegneria genetica.

Topolini geneticamente modificati per produrre linfociti T CD4 umani, le cellule bersaglio di HIV-1 (i linfociti murini non sono aggrediti dal virus), sono stati trattati con tre potenti farmaci formulati in speciali nanoparticelle lipofile in grado di favorirne una migliore penetrazione in tutti i tessuti e un lento rilascio (questa tecnologia non ancora approvata per uso umano è detta LASER-ART).

In seguito, ai topolini è stato somministrato per endovena un vettore adenovirale (virus AAV-9) per terapia genica, in grado di veicolare all’interno di virtualmente tutti i tipi cellulari, un costrutto di tipo CRISPR-Cas9. Si tratta di un complesso di acidi nucleici ed enzimi, in grado di essere programmato per tagliare il genoma in un punto specifico. La versione veicolata da AAV era in grado di tagliare in maniera specifica solo la sequenza del genoma di HIV-1, eliminandola così dalle cellule infette, senza danneggiare quelle sane.

 LASER-ART o CRISPR-Cas9.

Solo in presenza di entrambe le terapie, nove degli animali trattati hanno mostrato una completa eliminazione del virus. Può sembrare poco, ma un successo di oltre il 30% rappresenta un grande passo avanti, rispetto ad una situazione in cui non c’era nessun approccio che funzionasse.

Bisogna però essere chiari: passare dai topolini all’uomo non sarà un percorso né facile né probabilmente breve. La cautela maggiore dovrà essere proprio quella di assicurare che la componente della terapia in grado di fare editing genomico, cioè il CRISPR-Cas9, sia assolutamente specifica per il bersaglio (e cioè il DNA del Virus HIV), dato che viene somministrata per via sistemica, ovvero raggiunge tutti i tessuti dell’organismo. Per questo sarà essenziale verificarne prima l’efficacia su primati non umani. Ma oggi abbiamo una speranza in più.

Fonte: AGI, Nature Communication

"Siamo davvero rimasti soddisfatti, azienda seria, tutor sempre a disposizione, personale competente e professionale. Complimenti!"
Badalà/Lombardo (Cliente Sorgente)

Leggi i commenti lasciati dai nostri clienti.

Recensioni Verificate

Webinar gratuito

Staminali del cordone ombelicale: tutte le informazioni in diretta

La prof.ssa Irene Martini, direttore scientifico di Sorgente illustrerà in diretta alle famiglie tutte le potenzialità delle cellule staminali da sangue e tessuto cordonale, incluse le applicazioni terapeutiche in corso per curare il coronavirus

Scopri le date dei prossimi incontri

Le cellule staminali del cordone ombelicale: una garanzia per la vita

Cellule staminali

Quando parliamo di cellule staminali intendiamo una popolazione eterogenea di cellule accumunate dall’essere indifferenziate e dotate della capacità di autorinnovarsi. In questa popolazione di cellule staminali identifichiamo:

Cellula staminale embrionale
La cellula staminale embrionale è capace, virtualmente, di differenziarsi verso qualsiasi organo o tessuto. Tuttavia, la cellula staminale embrionale è fonte di problematiche etico-morali, in quanto il suo ottenimento è vincolato alla manipolazione e distruzione di un embrione. Al contrario nessun problema etico nasce dall’utilizzo sia della cellula staminale adulta sia della cellula staminale cordonale.

La cellula staminale adulta
La cellula staminale adulta, cosi come la cellula staminale del cordone ombelicale, comprende staminali in grado di originare tutte le cellule della linee ematopoietica (dette cellule staminali ematopoietiche) ma anche cellule staminali (dette cellule staminali mesenchimali) che possono differenziare in cellule cartilaginee, ossee ed adipose. Tuttavia le procedure per il prelievo delle cellule staminali adulte sono invasive, basti pensare alla procedura per l’estrazione del midollo ossseo, mentre il cordone ombelicale è una ricca fonte facilmente ed immediatamente accessibile di cellule staminali.

Le cellule staminali del cordone ombelicale
Le grandi capacità proliferative e differenziative, congiuntamente alla loro immaturità immunologica, rendono le cellule staminali del cordone ombelicale uno strumento ideale in applicazioni di medicina rigenerativa. In aggiunta, recenti evidenze scientifiche dimostrano che è possibile crioconservare per lunghi periodi di tempo, anche 24 anni, le cellule staminali del cordone ombelicale senza che queste, dopo essere state scongelate, risultino essere alterate sia nel loro stato morfologico che in quello funzionale.  Diabete, leucemie acute e croniche, linfomi sono alcune delle patologie per le quali vi è un “uso corrente” di cellule staminali cordonali. Maggiori informazioni sulle cellule staminali del cordone ombelicali (clicca qui)

Banca delle cellule staminali del cordone ombelicale
L’applicazione terapeutica delle cellule staminali del cordone ombelicale giustifica il crescente interesse nella loro crioconservazione ed è di conseguenza fondamentale, nell’ottica di una conservazione a lungo temine, scegliere la miglior banca per la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale. Partendo dal presupposto che conservare le cellule staminali cordonali è un importante tappa preventiva per la tutela dello stato di salute di vostro figlio e dei suoi fratellini e che la raccolta delle cellule cordonali può essere eseguita solo ed esclusivamente una volta, ne deriva che la scelta della banca delle cellule staminali in cui crioconservare le cellule cordonali venga fatta nella piena consapevolezza della qualità del servizio offerto dalla struttura assicurandosi, ad esempio, che tutte le procedure operative si svolgano nel rispetto di standard operativi e qualitativi come il sistema AABB e JACIE. La nostra banca per la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale, possiede queste ed altre importanti certificazioni, garantendovi quella tranquillità che solo un sevizio di alto livello vi può offrire. Oltre alle certificazioni, altri criteri, come ad esempio numero di campioni conservati o numero di trapianti effettuati, ci permettono di comprendere la qualità offerta da una banca per la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale.
Scegli la banca giusta per le cellule staminali del tuo bambino
Scegli  la banca giusta per le cellule staminali del tuo bambino (clicca qui)

Conservazione cellule staminali del cordone ombelicale
La conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale avviene seguendo un ben definito iter operativo. Subito dopo il parto, il sangue cordonale, contenente le cellule staminali del cordone ombelicale, viene raccolto entro la nostra apposita unità (clicca qui per visonare il kit Sorgente per la conservazione delle cellule staminali). Da quando questa giunge presso la nostra banca delle cellule staminali, si avvia il processo di conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale.
Tale processo può essere schematizzato nelle seguenti 5 fasi:

Clicca qui per maggiori informazioni sulla crio-conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale presso la banca di Sorgente

La conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale in Italia
La conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale in Italia è regolamentata dal Ministero del Lavoro, Salute e Politiche Sociali che con il decreto "Disposizioni in materia di conservazione di cellule staminali da sangue del cordone ombelicale per uso autologo-dedicato" stabilisce che la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale in Italia è autorizzata per uso allogenico “in strutture pubbliche a ciò dedicate”. Il decreto precisa inoltre che la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale in Italia è altresì consentita “per uso dedicato al neonato stesso o a consanguineo con patologia in atto al momento della raccolta, per la quale risulti scientificamente fondato e clinicamente appropriato l'utilizzo di cellule staminali da sangue cordonale, previa presentazione di motivata documentazione clinico sanitaria". Inoltre, la legislazione Italiana consente la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale all’estero prelevate in strutture Italiane sia pubbliche che private. L’esportazione è vincolata al rilascio di un nulla osta da parte di Regioni o Province autonome territorialmente competenti. Sorgente ti mette a disposizione tutor e consulenti che ti aiuteranno nell’iter burocratico. (Costi/Adesione-Procedura )