Tre piccoli pazienti erano affetti da un particolare tipo di leucemia, contro la quale le terapie convenzionali non avevano dato i risultati sperati. Su uno dei tre bambini aveva fallito persino una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche.

I bambini sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato Car (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale Cd19.

La terapia è stata fatta in Italia, con cellule Car-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. I piccoli pazienti sono stati trattati con successo, tanto che già due settimane dopo l’infusione è stata accertata la remissione completa della malattia.

Le cellule geneticamente modificate sono state prodotte dall’Officina farmaceutica dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia. Gli esperti sostengono che il sistema automatizzato consenta di produrre in sole due settimane più lotti di cellule Car-T, di ridurre il personale necessario alla manifattura, i rischi di contaminazione e permetta di generare procedure standardizzate, limitando così i costi di produzione. Questo renderà la terapia più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia.

La fattibilità e l’efficienza del processo produttivo è dimostrata dal fatto che per tutti i bambini è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento, consentendo di congelare parte delle cellule prodotte. Inoltre, i tre piccoli pazienti hanno tollerato molto bene l’infusione del prodotto a fresco e hanno avuto come effetto collaterale solo febbre.

Il successo con i tre bambini conferma come la nuova piattaforma di cellule Car-T si dimostri efficace contro le forme refrattarie di Lla-Bcp, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata.

Il ministro della Salute, Roberto Speranza, considera i risultati ottenuti dal progetto Car-T Italia un passo avanti significativo al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura e ribadisce quanto sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca.

Siamo molto orgogliosi di informarvi che anche il Gruppo FamiCord di cui Sorgente fa parte, investirà quasi 3,5 milioni di Euro in questo progetto ambizioso, che potrà salvare la vita di moltissime persone.

Scegliendo di conservare il sangue cordonale del tuo bambino con noi, contribuisci anche Tu a sostenere la ricerca di nuovi trattamenti con le cellule staminali contro il cancro.