Il 17 aprile 2023 l’FDA ha approvato Omisirge della Gamida Cell, il primo prodotto di cellule staminali da sangue cordonale espanse, noto anche come Omidubicel o NiCord.

Le cellule staminali del sangue cordonale sono usate in medicina nel trattamento di oltre 80 malattie, come leucemie, linfomi e anemia falciforme, da oltre 30 anni.

Queste cellule sono state ampiamente saggiate nell’ambito della medicina rigenerativa e, ad oggi, sono state utilizzate per trattare oltre 60.000 pazienti.

Le cellule staminali sono la grande speranza per la medicina del 21esimo secolo. Oltre 3.000 studi in vari campi sono stati svolti in tutto il mondo per scoprire il loro potenziale. Le staminali del sangue cordonale sono una fonte “giovane” di cellule estremamente agevole da ottenere e con un enorme potenziale terapeutico, che può essere prelevata alla nascita e crioconservata per un uso futuro. Questa fonte però ha un numero di cellule limitato, in quanto si ha una sola opportunità di raccoglierle, e per pazienti che pesano più di 40-50 kg potrebbe risultare insufficiente.

Il nuovo prodotto approvato dall’FDA mette fine a questo limite, perché finalmente è possibile espandere il numero di cellule.

Ad oggi tale espansione è stata approvata per le patologie onco-ematologiche che prevedono una chemio-ablazione alla quale segue il trapianto. Se normalmente i tempi di ricostituzione dei neutrofili sono 22 giorni, con il prodotto approvato il numero di giorni si riduce a 12 e questo costituisce un enorme vantaggio.

La moltiplicazione delle cellule staminali è sempre stato il Santo Graal dell’ematologia – un’idea che, malgrado vari tentativi nelle ultime decadi, non aveva trovato risposta. La decisione dell’FDA dimostra che le cellule staminali prelevate dal sangue cordonale possono rigenerare il sistema ematopoietico in tempi ridotti dopo il trapianto. Ciò implica l’introduzione di questo metodo di espansione cellulare anche in contesti terapeutici più ampi. –  sostiene Tomasz Baran, MD, vicepresidente del gruppo FamiCord.

Ma cos’è esattamente “Omisirge”[1]?

È indubitabile che nei trapianti allogenici le cellule staminali espanse del donatore offrano un recupero dei neutrofili in tempi più brevi e questo implica una netta riduzione dei rischi di infezione post-trapianto.

Il prodotto è pensato per adulti e per pazienti oltre i 12 anni di età che hanno eseguito un protocollo di chemio-ablazione o di radio-ablazione. Finora, i pazienti che non trovavano un donatore totalmente compatibile ricorrevano al trapianto di midollo osseo o al trapianto di sangue cordonale anche parzialmente istocompatibile. Oggi Omisirge offre loro come valida alternativa le cellule staminali da sangue cordonale espanse.

Nel contesto di una possibile approvazione da parte di FDA per terapie avanzate, le cellule staminali espanse dal sangue cordonale corrispondono a 6 prodotti potenzialmente utili per CAR-T e a una manciata di patologie ereditarie nella terapia genica che richiedono chiaramente anche l’approvazione dell’EMA per poter essere adottate in Europa. Spero che ciò accada presto, commenta Francisco Santos, PhD, direttore della produzione e dello sviluppo di FamiCord Group.

I tumori del sangue sono un tipo di tumore che causa una crescita incontrollata di cellule del sangue. Secondo l’Organizzazione Mondiale della Salute ci sono circa 320.000 nuovi casi in Europa ogni anno.

Il trapianto di cellule staminali è un trattamento comune in questi tumori, che richiedono l’introduzione di cellule sane nel corpo per restaurare la normale produzione e funzione delle cellule del sangue. Una fonte possibile di cellule sane sono quelle del sangue cordonale. Generalmente, prima di eseguire il trapianto, il paziente deve subire un’ablazione totale delle cellule della linea mieloide. Questo procedimento, benché necessario, mette il paziente in una condizione molto fragile e qualsiasi patologia opportunistica potrebbe prendere il sopravvento, se le difese vengono a mancare. È pertanto essenziale ripopolare il sangue con le giuste difese in tempi brevi. E questo è il successo del prodotto messo a punto da Gamida Cell.

Sorgente fa parte di FamiCord Group, la più grande banca di sangue cordonale in Europa. Offriamo i nostri servizi a 31 paesi e siamo la terza banca a livello mondiale. I nostri 15 laboratori conservano oltre 860.000 unità di sangue e tessuto cordonale. La qualità del nostro servizio è dimostrata dal nostro numero importante di pazienti (e da ben 149 trapianti di sangue cordonale). I nostri clienti possono sentirsi sicuri del materiale biologico che crioconservano con noi.

[1] FRANCES VERTER, Update on Omidubicel from Gamida Cell: Phase 3 Trial Outcomes. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation News published 2021-03  [April: 2023]