I ricercatori di Yale e della Carnegie Mellon University hanno elaborato un nuovo trattamento contro la talassemia. Hanno usato la tecnica CRISPR per correggere il DNA delle cellule staminali del sangue. Hanno quindi infuso le cellule sane con un’iniezione endovenosa. Le cellule nuove hanno prodotto un’emoglobina sana, migliorando le condizioni delle cavie. Se anche i futuri test dovessero avere esito positivo, si potrà passare alla terapia per l’essere umano.
Il trattamento si basa sulla CRISPR, una tecnica di editing genetico che consente di ridisegnare intere porzioni di DNA. Nello specifico, i ricercatori hanno sintetizzato molecole di DNA sintetico insieme al gene per l’emoglobina corretto. Hanno quindi inserito il tutto in nanoparticelle che sono penetrate nel nucleo delle cellule staminali malate. Qui si sono legate al DNA danneggiato e hanno sostituito il gene anomalo con quello sano.
La tecnica ha consentito alle cavie di ottenere un buon numero di cellule staminali sane. Queste hanno prodotto abbastanza cellule ematiche da cancellare i sintomi della malattia e alzare i valori dell’emoglobina per 140 giorni.
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Badalà/Lombardo (Cliente Sorgente)
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