Nel momento in cui questo articolo viene scritto (maggio 2022), le malattie curabili con le cellule staminali sono 84. La lista comprende:
Questo oggi. Chissà quanto sarà più lunga la lista, tra dieci o quindici anni.
Nell’ultimo ventennio, la ricerca medica ha iniziato a sfruttare in pieno le capacità di queste cellule, in grado di moltiplicarsi all’infinito e di trasformarsi in altre cellule dell’organismo. Dall’arrivo della pandemia, le staminali sono state usate addirittura contro il Covid-19.
In questo articolo, faremo chiarezza a riguardo. Vedremo quanti tipi di staminali ci sono, quali caratteristiche hanno e per cosa si usano. In particolare, ci concentreremo sulle staminali cordonali, la tipologia che fin’ora si è dimostrata più versatile e sicura nelle terapie.
Online è disponibile una copia della Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana del 31/12/2009, all’interno della quale c’è un elenco delle malattie curabili con le cellule staminali. L’elenco comprende questi gruppi di malattie:
L’elenco si concentra sulle malattie curabili con le staminali. Se dovessimo comprendere gli studi ancora in corso, la lista sarebbe molto più lunga.
Fino a questo momento abbiamo parlato di “cellule staminali” in modo generico, ma non è del tutto corretto. In realtà esistono diversi tipi di cellule staminali, gran parte delle quali sono multipotenti, ovvero specializzate nella produzione di categorie specifiche di cellule.
Le uniche staminali totipotenti, in grado di generare tutti i tipi di cellule, sono quelle embrionali. Dato che si possono ricavare solo dagli embrioni, però, il loro utilizzo solleva un gran numero di dilemmi etici. Ecco perché la ricerca si concentra sull’utilizzo delle staminali multipotenti, meno versatili ma anche meno controverse.
La differenza principale tra staminali emopoietiche e mesenchimali riguarda quindi la loro sfera di utilizzo. Le staminali del sangue cordonale sono un tipo particolare di staminali emopoietiche, come vedremo più avanti.
Le cellule staminali mesenchimali originano primariamente cellule: cartilaginee, adipose e ossee. Possono però produrre anche cellule nervose e cardiache. Si ricavano dal midollo osseo del paziente o di un donatore compatibile; è possibile raccoglierle anche dai tessuti del cordone ombelicale.
Le cellule staminali emopoietiche si possono invece differenziare nelle cellule del midollo osseo e in tutte le cellule che questo produce. Possono quindi produrre i globuli rossi, le piastrine e i diversi tipi di globuli bianchi. Si possono ricavare sia dal midollo osseo sia dal sangue del cordone ombelicale, il che ci porta al perché quest’ultimo sia tanto prezioso.
Le cellule staminali cordonali cui ci si riferisce di solito sono cellule emopoietiche, che quindi sarebbero ricavabili anche dal midollo osseo. Rispetto alle cellule emopoietiche ricavate dal midollo osseo, però, le cellule staminali del sangue cordonale:
Tutte queste caratteristiche si possono applicare anche alle staminali del tessuto cordonale, di cui si parla meno. La gelatina di Wharton è infatti ricca di cellule staminali mesenchimali, a propria volta utilizzabili per curare un ampio ventaglio di malattie. Ciononostante, la conservazione del tessuto del cordone ombelicale è perfino più trascurata della conservazione del sangue cordonale.
Il trattamento cambia in base alla malattia contro la quale si interviene. In linea generale, però, la cura con le cellule staminali funziona sostituendo le cellule malate con cellule nuove e sane.
Nel caso di tumori del sangue e di disturbi del sistema immunitario, una terapia comune consiste nell’eradicare la malattia mediante chemioterapia ad alti dosaggi. Il trattamento distrugge però il sistema immunitario del paziente, che dev’essere quindi riformato quasi da zero. A questo scopo, si trapiantano le cellule staminali prelevate dal paziente stesso. Quando non è possibile, si usano quelle di un donatore.
In altri casi, i medici inducono le staminali a moltiplicarsi in vitro. Dopodiché, usano il tessuto ottenuto per ricostruire parti dell’organo danneggiato. Questo tipo di terapia sta dando buoni risultati nel trattamento dei tumori delle ossa, ad esempio.
In futuro, si potrebbe usare lo stesso approccio per curare il diabete con le cellule staminali: “basterebbe” sostituire le cellule del pancreas che non funzionano con cellule nuove. I trattamenti sono però in fase sperimentale, quindi servirà ancora qualche anno.
Quanto visto sopra non spiega perché le cure effettuate con le staminali cordonali funzionino meglio, rispetto a quelle effettuate con le staminali emopoietiche o mesenchimali ricavate dal midollo osseo.
Ci sono diverse ragioni per preferire le staminali cordonali, anche di tipo pratico.
Gran parte delle malattie che si curano con le staminali del cordone sono malattie pediatriche, ovvero che colpiscono bambini di pochi anni.
In situazioni del genere, una piccola scorta di staminali a disposizione può far guadagnare tempo prezioso, consentendo di curare la malattia o quanto meno di ridurne i sintomi. In questo modo, il bambino evita molte delle conseguenze permanenti e torna a vivere una vita normale.
I trapianti di sangue cordonale contro le leucemie nascono a fine anni ‘80, quindi sono terapie la cui efficacia è ormai consolidata. Si calcola che siano stati effettuati oltre 35.000 trapianti di sangue cordonale, da quando la terapia è stata scoperta.
Nel 2016, uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine confronta due gruppi di ex pazienti, uno curato con il sangue cordonale e l’altro con il midollo spinale. Secondo i dati, i bambini del primo gruppo hanno avuto vite più lunghe e sane, con un tasso più basso di recidive.
Nel caso delle leucemie, il trapianto di cellule staminali serve a ripristinare il sistema immunitario, dopo l’eradicazione del tumore mediante chemioterapia. Le cellule più efficaci a questo scopo sono quelle ricavate dal cordone ombelicale di un fratello o di un parente stretto.
Chi soffre di anemia ha livelli bassi di emoglobina e, di conseguenza, pochi globuli rossi nel sangue. Ciò provoca una carenza di ossigeno cronica che si manifesta con: stanchezza cronica; tono dell’umore basso; debolezza fisica; problemi cognitivi. Chi ne soffre fa quindi fatica a vivere una vita normale e, nel caso dei bambini, la condizione può provocare addirittura danni permanenti.
Fino a qualche anno fa, era possibile intervenire solo con una dieta ricca di ferro e continue trasfusioni di sangue. Queste ultime sono ovviamente trattamenti palliativi e perfino dannosi, sul lungo periodo. In seguito, si scoprì il trapianto di midollo osseo, efficace ma da usare come ultima risorsa.
Trapiantare il midollo osseo consente di sostituire le cellule malate con cellule sane, affinché l’organismo del paziente possa produrre la giusta quantità di emoglobina. Pur dando ottimi risultati, il trattamento è invasivo e potenzialmente mortale per il paziente, dato che implica un alto rischio di rigetto.
Nel 1998, fu eseguito il primo trapianto di sangue cordonale su un bambino di 5 anni affetto da anemia di Falconi. I medici usarono il cordone della sorellina conservato alla nascita. Emerse così che non solo il sangue cordonale è efficace quanto il midollo osseo, ma comporta anche meno rischi per il paziente.
Anche per questa ragione, si preferisce curare le anemie con le staminali del cordone ombelicale, nei casi in cui è stato conservato.
Le cellule staminali del cordone vengono usate soprattutto nella cura dei tumori del sangue. Ciononostante, si sono dimostrate efficaci anche nel trattamento di altri tipi di tumore, come quelli di retina e cervello.
Dato che ogni tumore è una malattia a sé, i trattamenti differiscono l’uno dall’altro. Uno dei più interessanti è però l’immunoterapia. Nelle terapie tradizionali, i farmaci attaccano sia le cellule tumorali sia quelle sane. Nell’immunoterapia, invece, si attiva il sistema immunitario del paziente affinché attacchi solo le cellule tumorali.
Un tipo di immunoterapia sfrutta i linfociti NK, delle cellule del sistema immunitario che targettizzano proprio le cellule tumorali. Questi linfociti vengono prodotti dalle staminali presenti nei linfonodi e sono abbondanti nel sangue cordonale; pare che l’infusione di staminali cordonali stia dando ottimi risultati contro il mieloma multiplo e altre tipologie di tumori.
Si possono usare anche i linfociti NK di un donatore, però questo comporta rischi di rigetto.
In alcuni casi, il sistema immunitario diventa il nemico da combattere: nei disordini del sistema immunitario, le cellule che dovrebbero difendere l’organismo sono insufficienti o attaccano i tessuti che dovrebbero proteggere.
Il trapianto di cellule staminali consente di sostituire il sistema immunitario malato, guarendo del tutto il paziente. Come visto nei casi precedenti, però, le cellule del midollo provenienti da un donatore comportano sempre una certa dose di rischio. Quando possibile, è sempre bene usare le cellule staminali del cordone ombelicale, molto più sicure per l’organismo del bambino.
Inoltre, negli ultimi anni si stanno studiando dei nuovi modi per guarire il sistema immunitario, invece che sostituirlo. In questi casi, il sangue cordonale diventa uno strumento per stimolare le abilità dell’organismo di guarirsi da solo. Si tratta però di studi ancora in corso.
Nel parlare delle tante terapie di comprovata efficacia, abbiamo visto anche i trattamenti ancora in fase di studio. Molti di questi potrebbero diventare realtà nel giro di pochi anni, mentre per altri serviranno ancora decenni. Gli studi forse più interessanti riguardano però l’uso di cellule staminali contro le malattie neurodegenerative.
Le diagnosi di Alzheimer e Parkinson sono una condanna, almeno per il momento. Università di tutto il mondo stanno studiando come combattere queste malattie usando le cellule staminali.
In passato, abbiamo parlato di uno studio clinico che sfrutta le staminali cordonali contro l’Alzheimer. Sono in corso anche diversi studi per usare le staminali contro il Parkinson, alcuni dei quali hanno un ottimo potenziale.
Altri ricercatori lavorano per sfruttare il potere rigenerativo del sangue cordonale contro la paralisi cerebrale. I trial sono ancora in corso, ma i trattamenti si stanno dimostrando sicuri ed efficaci. Grazie alle staminali del cordone, bambini come Ee Han o Ashton possono sperare in un futuro migliore.
Come detto all’inizio, la lista di malattie curabili con le cellule staminali è destinata ad allungarsi.
È un peccato che cellule tanto preziose vadano perse, quando potrebbero essere usate per salvare e migliorare migliaia di vite. Ciò spinge centinaia di famiglie a donare il cordone ombelicale del proprio bambino, un gesto generoso quanto inutile.
Secondo gli ultimi dati del Ministero della Salute, i cordoni ombelicali raccolti per la donazione corrisponde al 3,5% del totale. Parte del motivo sta nelle norme fin troppo stringenti, trascurabili in caso di trapianto autologo.
In casi del genere, la conservazione privata del cordone ombelicale diventa l’unico modo per evitarne lo spreco. Sorgente propone proprio un servizio di questo tipo: il kit base di Sorgente consente di raccogliere e conservare le staminali del cordone per 20 anni. In caso di bisogno, saranno subito disponibili.
Tutti i genitori sperano che i propri figli siano sani e felici. Sorgente coltiva questa speranza, anche quando la sorte sembra giocare contro.
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Badalà/Lombardo (Cliente Sorgente)
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